Orphan Drugs

Bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, den sogennanten Orphan Drugs, gilt der Zusatznutzen per Gesetz als belegt, solange der Umsatz innerhalb von 12 Monaten kleiner als 30 Mio. EUR (bis 2022: 50 Mio. Euro) ist. Hier wurden bisher xx verschiedene Arzneimittel in xx Beschlüssen bewertet. Der G-BA entscheidet nur über das Ausmaß des Zusatznutzens. Daher sind die Orphan Drugs bisher vom G-BA auch am besten bewertet worden: xx% erheblicher Zusatznutzen, xx% beträchtlicher Zusatznutzen, xx% geringer und xx% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen. Für xx% der Patientenpopulationen wurde kein Zusatznutzen erkannt.

Alle Beschlüsse zu Orphan Drugs

Zanidatamab (1) Ziihera® Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited Onkologische Erkrankungen Biliäres Karzinom, HER2+ (IHC3+), vorbehandelt 30–160 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sotatercept (2) Winrevair® MSD Sharp & Dohme GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonale arterielle Hypertonie, WHO-Funktionsklasse IV 35–130 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan (4) Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum AB Krankheiten des Urogenitalsystems Primäre immunkomplexvermittelte membranoproliferative Glomerulonephritis, ≥ 12 Jahre 75–180 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan (3) Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum AB Krankheiten des Urogenitalsystems Komplement-3-Glomerulopathie, ≥ 12 Jahre 180–370 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Selumetinib (5) Koselugo® Alexion Pharma Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Neurofibromatose Typ 1 (≥ 1 bis < 3 Jahre) 55–95 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Mirvetuximab-Soravtansin (2) Elahere® AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, FRα-positiv, platinresistent, nach 1 bis 3 Vortherapien 630–1.300 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafasitamab (2) Minjuvi® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, nach ≥ 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Rituximab 1.050–2.350 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Iptacopan (4) Fabhalta® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Urogenitalsystems Komplement-3-Glomerulopathie 110–230 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Iptacopan (3) Fabhalta® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie 290–945 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Olezarsen (1) Tryngolza® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Chylomikronämiesyndrom 60–130 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Asciminib (3) Scemblix® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie, Philadelphia-Chromosom-+, chronische Phase Ph+ CML-CP 7.130–7.330 80% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Selumetinib (4) Koselugo® Alexion Pharma Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Neurofibromatose Typ 1 (≥ 18 Jahre) 515–920 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Selumetinib (3) Koselugo® Alexion Pharma Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Neurofibromatose Typ 1 (≥ 3 bis < 18 Jahre) 515–920 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Vorasidenib (1) Voranigo® Servier Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Astrozytom oder Oligodendrogliom, Grad 2, IDH1-R132- oder IDH2-R172-Mutation, nach chirurgischer Intervention, ≥ 12 Jahre ≥ 40 kg 380–800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Avapritinib (4) Ayvakyt® Blueprint Medicines (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Indolente systemische Mastozytose (ISM) 715–1.000 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Avapritinib (6) Ayvakyt® Blueprint Medicines (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Gastrointestinale Stromatumoren 5–60 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Avapritinib (5) Ayvakyt® Blueprint Medicines (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Fortgeschrittene systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie 260–680 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Momelotinib (2) Omjjara® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Myelofibrose 680–2.680 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Vimseltinib (1) Romvimza® Deciphera Pharmaceuticals (Netherlands) B.V. Onkologische Erkrankungen Symptomatische tenosynoviale Riesenzelltumoren 160–1.140 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Nirogacestat (1) Ogsiveo® SpringWorks Therapeutics Ireland Limited Onkologische Erkrankungen Desmoid-Tumor, fortgeschritten 350–630 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Sebetralstat (1) Ekterly® KalVista Pharmaceuticals Germany GmbH Sonstiges Hereditäres Angioödem, Akutbehandlung, ≥ 12 Jahre 1.000–1.100 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mirdametinib (1) Ezmekly® SpringWorks Therapeutics Ireland Limited Onkologische Erkrankungen Plexiforme Neurofibrome (PN), Neurofibromatose Typ 1 (NF1); ≥ 2 Jahre 515–920 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Avacopan (2) Tavneos® Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopische Polyangiitis, Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid 2.330–2.850 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Bulevirtid (4) Hepcludex® Gilead Sciences GmbH Infektionskrankheiten Hepatitis-Delta-Virus (HDV)-Infektion, HDV-RNA-positiv, ≥ 3 Jahre, ≥ 10 kg KG 400–3.202 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Daratumumab (15) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Schwelendes multiples Myelom (SMM) 160–325 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Daratumumab (14) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, Stammzelltransplantation ungeeignet, Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason 3.450–3.680 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Beremagen geperpavec (1) Vyjuvek® Krystal Biotech Hauterkrankungen Wundbehandlung bei dystropher Epidermolysis bullosa, alle Altersgruppen 240–900 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Efgartigimod alfa (3) Vyvgart® Argenx Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Chronisch-entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie, vorbehandelte Patienten 50–260 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Sepiapterin (1) Sephience® PTC Therapeutics International Limited Stoffwechselkrankheiten Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie 4.700–6.800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Givinostat (1) Duvyzat® ITF Pharma GmbH Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 6 Jahre, Kombination mit einem Corticosteroid 270–400 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vutrisiran (2) Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie 1.760–2.120 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan
Omaveloxolon (2) Skyclarys® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre 990 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Asciminib (2) Scemblix® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie, Ph+, nach ≥ 2 Vortherapien 1.500–1.730 50% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Letermovir (5) Prevymis® MSD Sharp & Dohme GmbH Infektionskrankheiten CMV-Erkrankung, Prophylaxe nach Nierentransplantation, < 18 Jahre, ≥ 40 kg 13 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Letermovir (4) Prevymis® MSD Sharp & Dohme GmbH Infektionskrankheiten CMV-Reaktivierung/Erkrankung, Prophylaxe nach Stammzelltransplantation, < 18 Jahre, ≥ 5 kg 160–240 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (17) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation) 100 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (16) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation) 375 64% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Serplulimab (1) Hetronifly® Accord Healthcare GmbH Onkologische Erkrankungen Kleinzelliges Lungenkarzinom, in Kombination mit Carboplatin und Etoposid, Erstlinie 3.210–7.719 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tiratricol (1) Emcitate® Rare Thyroid Therapeutics International AB Stoffwechselkrankheiten Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom), ab Geburt 40–110 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Seladelpar (1) Seladelpar Gilead® Gilead Sciences GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Primär biliäre Cholangitis (Kombination mit Ursodeoxycholsäure) 6.000–13.000 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Fosdenopterin (1) Nulibry® Sentynl Therapeutics Krankheiten des Nervensystems Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A 2 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (8) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, Hochrisiko-Erstrezidiv, Ph-, CD19+, ≥1 Monat und <1 Jahr 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (9) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, Ph-, CD19+, neu diagnostiziert 160–270 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (7) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-​Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr, nach ≥ 2 Vortherapien oder nach allogener Stammzelltransplantation 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (13) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Systemische Leichtketten-Amyloidose, Erstlinie, Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason 220–515 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Fedratinib (2) Inrebic® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Onkologische Erkrankungen Myelofibrose 640–1.710 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Setmelanotid (3) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 2 bis < 6 Jahre 24–67 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Exagamglogen autotemcel (2) Casgevy® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar 130–330 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Exagamglogen autotemcel (1) Casgevy® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar 20–150 100% Hinweis auf nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eliglustat (2) Cerdelga® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG 10–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mirvetuximab-Soravtansin (1) Elahere® AbbVie Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, FRα-positiv, platinresistent, nach 1 bis 3 Vortherapien 0
630–1.300
100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Daratumumab (12) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, Erstlinie, Stammzelltransplantation geeignet, Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason 1.750–1.910 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ciltacabtagen autoleucel (2) Carvykti® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, nach mind. 1 Vortherapie, refraktär gegenüber Lenalidomid 2.280–3.640 62% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Artesunat (1) Artesunate Amivas® Amivas Ireland Ltd Infektionskrankheiten Schwere Malaria, ab Geburt 87 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Zolbetuximab (1) Vyloy® Astellas Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs, HER2-negativ, Erstlinie, Kombination mit fluoropyrimidin- und platinhaltiger Chemotherapie 250–1.310 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Elafibranor (1) Iqirvo® Ipsen Pharma GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Primär biliäre Cholangitis (Kombination mit Ursodeoxycholsäure) 6.000–13.000 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Polihexanid (1) Akantior® SIFI S.p.A. Augenerkrankungen Akanthamöben-Keratitis; ≥ 12 Jahre 70–410 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Isavuconazol (3) Cresemba® Pfizer Pharma GmbH Infektionskrankheiten Mukormykose, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre 8 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Isavuconazol (2) Cresemba® Pfizer Pharma GmbH Infektionskrankheiten Aspergillose, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre 40–215 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sotatercept (1) Winrevair® MSD Sharp & Dohme GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonale arterielle Hypertonie 580–7.850 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
RADAMTS13 (1) Adzynma® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP) 120–180 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sparsentan (1) Filspari® Vifor Pharma Deutschland GmbH Krankheiten des Urogenitalsystems Immunglobulin A - Nephropathie, primäre 900–13.000 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Maralixibat (2) Livmarli® Mirum Pharmaceuticals International B.V. Krankheiten des Verdauungssystems Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), ≥ 3 Monate 80–180 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel (7) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, hochmalignes B-Zell-Lymphom, nach 1 Vortherapie, Rezidiv innerhalb von 12 Monaten oder refraktär 800–1.130 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Iptacopan (1) Fabhalta® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie 0
290–945
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Tofersen (1) Qalsody® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) 90–170 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan (2) Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, nicht vorbehandelte Patienten 100–425 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Danicopan (1) Voydeya® Alexion Pharma Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie bei residualer hämolytischer Anämie, Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab 70–350 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Dabrafenib (Finlee, 1) Finlee® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Malignes Gliom, BRAF-V600E-Mutation, ≥ 1 Jahr, niedriggradig (LGG)/höhergradig (HGG) nach mind. 1 Vortherapie; Kombination mit Trametinib 7–115 41% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Trametinib (Spexotras, 1) Spexotras® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Malignes Gliom, BRAF-V600E-Mutation, ≥ 1 Jahr, niedriggradig (LGG)/höhergradig (HGG) nach mind. 1 Vortherapie; Kombination mit Dabrafenib 7–115 41% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (6) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, nicht vorbehandelt, sowie ohne Ringsideroblasten, vorbehandelt 4.960–7.080 80% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Efanesoctocog alfa (1) Altuvoct® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A n.d. 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan
Efgartigimod alfa (2) Vyvgart® Argenx Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+ 6.300–19.000 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Idecabtagen vicleucel (3) Abecma® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 3 Vortherapien; neues Anwendungsgebiet: Multiples Myelom, mind. 2 Vortherapien 4.900–5.250 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Omaveloxolon (1) Skyclarys® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre 0
970
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Rozanolixizumab (1) Rystiggo® UCB Pharma GmbH Krankheiten des Nervensystems Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+, MuSK-Antikörper+ 6.470–19.300 98% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Momelotinib (1) Omjjara® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Myelofibrose 0
210–1.160
50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Rezafungin (1) Rezzayo® Mundipharma Infektionskrankheiten Invasive Candidainfektionen 31.800–34.600 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegzilarginase (1) Loargys® Immedica Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vamorolon (1) Agamree® Santhera Pharmaceuticals GmbH Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 4 Jahren 740–3.670 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Palopegteriparatid (1) Yorvipath® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Chronischer Hypoparathyreoidismus, Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie 18.300–20.800 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan
Avapritinib (3) Ayvakyt® Blueprint Medicines GmbH Onkologische Erkrankungen Indolente systemische Mastozytose (ISM) 0
715–1.000
100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Polatuzumab Vedotin (4) Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (R-CHP) 5.640–6.270 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Polatuzumab Vedotin (3) Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Bendamustin und Rituximab 2.550–3.120 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Letermovir (3) Prevymis® MSD Sharp & Dohme GmbH Infektionskrankheiten CMV-Reaktivierung/Erkrankung, Prophylaxe nach Stammzelltransplantation 1.400–1.800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Letermovir (2) Prevymis® MSD Sharp & Dohme GmbH Infektionskrankheiten CMV-Erkrankung, Prophylaxe nach Nierentransplantation 320 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Lanadelumab (3) Takhzyro® Takeda GmbH Sonstiges Hereditäres Angioödem, Prophylaxe, 2 bis < 12 Jahre 1–30 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (11) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 160 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (12) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 250 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (13) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 13 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (14) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 20 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (15) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 33 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol (6) Epidyolex® Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
500–2.900
100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze) aufgehoben
Cannabidiol (7) Epidyolex® Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 1.700–22.700 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol (8) Epidyolex® Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH Sonstiges Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre 200–2.700 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tebentafusp (2) Kimmtrak® Immunocore Ireland Ltd. Onkologische Erkrankungen Uveales Melanom, HLA-A*02:01-positiv 100–130 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Patisiran (2) Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringerer Nutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Daratumumab (11) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, Erstlinie, Stammzelltransplantation ungeeignet, Kombination mit Bortezomib, Melphalan und Prednison 3.450–2.680 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Vosoritid (3) Voxzogo® BioMarin International Limited Sonstiges Achondroplasie, ≥ 4 Monate bis < 2 Jahre 35–49 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Midostaurin (3) Rydapt® Novartis Pharma AG Onkologische Erkrankungen Systemische Mastozytose 300–400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Midostaurin (2) Rydapt® Novartis Pharma AG Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie, FLT3-Mutation 380–1.040 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Somapacitan (1) Sogroya® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre; Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen 9.150–11.600 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Epcoritamab (1) Tepkinly® Abbvie Deutschland GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), nach ≥ 2 Vortherapien 0
1.050–1.900
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Sirolimus (1) Hyftor® Plusultra pharma GmbH Hauterkrankungen Faziales Angiofibrom bei tuberöser Sklerose, ≥ 6 Jahre 1.500–5.000 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Talquetamab (1) Talvey® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 3 Vortherapien 1.210–1.310 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lonapegsomatropin (1) Skytrofa® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vosoritid (2) Voxzogo® BioMarin International Limited Sonstiges Achondroplasie, ≥ 2 Jahre 330–460 100% Hinweis auf nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tisagenlecleucel (6) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-​Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, 0 ≤ 25 Jahre 40–90 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tisagenlecleucel (7) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, rezidiviert oder refraktär, ≥ 2 Vortherapien 530–1.200 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Migalastat (3) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre 20–460 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Bedaquilin (5) Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose 70–100 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Glofitamab (1) Columvi® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, nach ≥ 2 Vortherapien 0
1.360–1.900
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Eftrenonacog alfa (2) Alprolix® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 560–720 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivosidenib (2) Tibsovo® Servier Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Cholangiokarzinom mit IDH1-R132-Mutation, nach mind. 1 Vortherapie 80–160 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivosidenib (1) Tibsovo® Servier Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Akute Myeloische Leukämie mit IDH1-R132-Mutation, Erstlinie, Kombination mit Azacitidin 45–125 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel (4) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, nach ≥ 3 Vortherapien 60–270 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Axicabtagen-Ciloleucel (6) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien 680–1.200 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Axicabtagen-Ciloleucel (5) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, hochmalignes B-Zell-Lymphom, nach 1 Vortherapie, Rezidiv innerhalb von 12 Monaten oder refraktär 800–1.130
1.600–2.260
50% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze) Patientengruppen aufgehoben
Selumetinib (2) Koselugo® Alexion Pharma Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Neurofibromatose (≥ 3 bis < 18 Jahre, Typ 1) 0
510–740
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Setmelanotid (2) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 6 Jahre 300–1.100 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (4) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, transfusionsabhängige Anämie 250–330 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Luspatercept (5) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastisches Syndrom mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt 790–1.860 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Etranacogen Dezaparvovec (1) Hemgenix® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 231–358 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tabelecleucel (1) Ebvallo® Pierre Fabre Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Rezidivierte oder refraktäre Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung (EBV+ PTLD), vorbehandelt, ab 2 Jahre 7–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Belantamab-Mafodotin (2) Blenrep® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 4 Vortherapien, Monotherapie 0
570–1.130
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Pitolisant (2) Wakix® Bioprojet Deutschland GmbH Krankheiten des Nervensystems Narkolepsie, mit oder ohne Kataplexie, (Kinder und Jugendliche, 6 -17 Jahre) 120–650 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (3) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, nicht-transfusionsabhängige Anämie 470–560 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ciltacabtagen autoleucel (1) Carvykti® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 3 Vortherapien 0
1.210–1.310
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Fenfluramin (2) Fintepla® Zogenix GmbH Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, Add-on-Therapie, ≥ 2 Jahren 2.100–22.700 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Maralixibat (1) Livmarli® Mirum Pharmaceuticals Germany GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Alagille-Syndrom, ≥ 2 Monate 139–377 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sutimlimab (1) Enjaymo® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Kälteagglutinin-Krankheit 370–1.510 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Maribavir (1) Livtencity® Takeda GmbH Infektionskrankheiten Cytomegalievirus-Infektion (therapierefraktär) 90–130 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Vutrisiran (1) Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Lonafarnib (1) Zokinvy® EigerBio Europe Ltd. Sonstiges Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroide Laminopathie, ab 12 Monaten 5–6 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Asciminib (1) Scemblix® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie, Ph+, nach ≥ 2 Vortherapien 0
840–1.150
100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Olipudase alfa (1) Xenpozyme® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B 70–80 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Brexucabtagen-Autoleucel / Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3+ Zellen (2) Tecartus® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische r/r B-Zell-Leukämie, ab 26 Jahren 81–200 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Valoctocogen Roxaparvovec (1) Roctavian® BioMarin International Ltd. Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 690–800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Burosumab (6) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie 60–140 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Efgartigimod alfa (1) Vyvgart® Argenx Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+ 0
14.000–16.800
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Birkenrindenextrakt (1) Filsuvez® Amryt Pharma GmbH Sonstiges Wundbehandlung bei Epidermolysis bullosa (ab 6 Monaten) 270–860 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Eladocagene exuparvovec (1) Upstaza® PTC Therapeutics International Limited Stoffwechselkrankheiten Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate 4–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mosunetuzumab (1) Lunsumio® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, nach ≥ 2 Vortherapien 650–690 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cerliponase alfa (2) Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 40–50 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Setmelanotid (1) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel-Adipositas, ≥ 6 Jahre 140–280 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Polatuzumab Vedotin (2) Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (R-CHP) 0
5.510–6.130
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Tisagenlecleucel (5) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, vorbehandelte Patienten 650–690 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel (3) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien 0
455–729
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Voxelotor (1) Oxbryta® Global Blood Therapeutics Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämolytische Anämie bei Sichelzellkrankheit, Monotherapie oder Kombination mit Hydroxycarbamid, ≥ 12 Jahre 1.590–2.580 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tebentafusp (1) Kimmtrak® Immunocore Ireland Ltd. Onkologische Erkrankungen Uveales Melanom, HLA-A*02:01-positiv 0
110
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Glucarpidase (1) Voraxaze® SERB GmbH Sonstiges Verringerung toxischer MTX-Plasmakonzentrationen; Kinder ≥ 28 Tage und Erwachsene 90–440 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Avapritinib (2) Ayvakyt® Blueprint Medicines (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie 0
270–680
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Somatrogon (1) Ngenla® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Voretigen Neparvovec (2) Luxturna® Novartis Pharma GmbH Augenerkrankungen Erbliche Netzhautdystrophie 100–530 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan (1) Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, vorbehandelte Patienten 190–520 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Idebenon (2) Raxone® Chiesi GmbH Augenerkrankungen Lebersche hereditärer Optikusneuropathie 1.400–3.000 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (10) Darzalex® Janssen Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, nach mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason 4.700–7.000 100% Beleg für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (10) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 56 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (9) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 21 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (8) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 28 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (7) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (6) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 233 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (27) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 56 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (26) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 21 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (25) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 28 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (24) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (23) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 230 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Avacopan (1) Tavneos® Vifor Pharma Deutschland GmbH Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopische Polyangiitis, Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid 0
2.180–2.280
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Burosumab (5) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre 410–810 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (4) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 17 Jahre 200–550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Idecabtagen vicleucel (1) Abecma® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co KGaA Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 3 Vortherapien 0
1.200–1.300
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ripretinib (1) Qinlock® Deciphera Pharmaceuticals (Netherlands) B.V. Onkologische Erkrankungen Gastrointestinale Stromatumoren (GIST), ≥ 3 Vortherapien 220–300 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Delamanid (1) Deltyba® Otsuka Novel Products GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose, ≥ 10 kg 80–114 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Albutrepenonacog alfa (2) Idelvion® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel 560–720 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Vosoritid (1) Voxzogo® BioMarin International Limited Sonstiges Achondroplasie, ≥ 2 Jahre 0
340–480
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Daratumumab (9) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 3.470–3.670 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Odevixibat (1) Bylvay® Albireo Pharma AB Krankheiten des Verdauungssystems Cholestase (≥ 6 Monate) 40–110 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Tafasitamab (1) Minjuvi® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Lenalidomid 730–1.560 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Migalastat (2) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre 0
1–19
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Selumetinib (1) Koselugo® AstraZeneca GmbH Onkologische Erkrankungen Neurofibromatose (≥ 3 bis < 18 Jahre, Typ 1) 0
510–740
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Daratumumab (8) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason 3.190–3.600 38% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Blinatumomab (6) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, Hochrisiko-Erstrezidiv, Ph-, CD19+, ≥1 und <18 Jahre 7–30 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (7) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Systemische Leichtketten-Amyloidose, Erstlinie, Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason 0
440–1.030
50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze) aufgehoben
Satralizumab (1) Enspryng® Roche Pharma AG Krankheiten des Nervensystems Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen, Anti-Aquaporin-4-IgG-seropositiv, ≥ 12 Jahre 460–5.050 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Brentuximab Vedotin (6) Adcetris® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom; Erstlinie; Kombination mit Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison 125–127 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Cabozantinib (2) Cometriq® Ipsen Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Schilddrüsenkarzinom 50–670 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tagraxofusp (1) Elzonris® Stemline Therapeutics B.V. Onkologische Erkrankungen Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasie, Erstlinie 30–90 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (5) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (4) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 173 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (3) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H) 133 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (22) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (21) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 173 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (20) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H) 133 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Lanadelumab (2) Takhzyro® Takeda GmbH Sonstiges Hereditäres Angioödem, Prophylaxe, ≥ 12 Jahre 140–430 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Onasemnogen-Abeparvovec (2) Zolgensma® Novartis Gene Therapies EU Limited Krankheiten des Nervensystems Spinale Muskelatrophie 46–67 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (6) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, Erstlinie 1.300–1.500 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (4) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie 820–1.480 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (5) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom 790–940 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol (5) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Sonstiges Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre 0
500–2.700
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Atidarsagen autotemcel OTL-200 (1) Libmeldy® Orchard Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen 2–4 67% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Risdiplam (1) Evrysdi® Roche Pharma AG Krankheiten des Nervensystems Spinale Muskelatrophie, ≥ 2 Monate 992–2.142 42% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pemigatinib (1) Pemazyre® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder FGFR2-Rearrangement, nach mind. 1 Vortherapie 35–300 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Bedaquilin (4) Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 5 bis 11 Jahre 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Imlifidase (1) Idefirix® Hansa Biopharma AB Krankheiten des Urogenitalsystems Desensibilisierung bei Nierentransplantation 3–69 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Fedratinib (1) Inrebic® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Myelofibrose 740–3.590
1.370–5.280
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan Patientengruppen aufgehoben
Brexucabtagen-Autoleucel / Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3+ Zellen (1) Tecartus® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Mantelzell-Lymphom, vorbehandelte Patienten 105–150 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (5) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-​Zell-Leukämie, rezidiviert oder refraktär, Ph+ CD19+ 5–10 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Niraparib (4) Zejula® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäre Peritonealkarzinose 700–1.000 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Fenfluramin (1) Fintepla® Zogenix GmbH Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre 450–2.450 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Carfilzomib (4) Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Daratumumab und Dexamethason 4.700–7.000 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Afamelanotid (2) Scenesse® Clinuvel (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 540–1.090 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lumasiran (1) Oxlumo® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperoxalurie 50–880 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sebelipase alfa (2) Kanuma® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Neubewertung nach Fristablauf (Mangel an lysosomaler saurer Lipase) 35–70 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tezacaftor / Ivacaftor (5) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Nusinersen (2) Spinraza® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Spinale Muskelatrophie 1.013–1.203 19% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (4) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (4) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 1.760–1.810 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (3) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose mit Polyneuropathie 230 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Niraparib (3) Zejula® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, FIGO-Stadien III und IV, Erhaltungstherapie 2.010–2.810 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (19) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (18) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (17) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (16) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Crizanlizumab (1) Adakveo® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen bei Sichelzellanämie, ≥16 Jahre 0
390–1.690
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Amikacin (liposomal) (1) Arikayce liposomal® Insmed Germany GmbH Infektionskrankheiten Mykobakterium-avium-Komplex (MAC) Lungeninfektionen 350–760 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ixazomib (2) Ninlaro® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 4.700–7.000 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Avapritinib (1) Ayvakyt® Blueprint Medicines (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Gastrointestinale Stromatumoren 0
1–90
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Burosumab (3) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre 0
410–810
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Cannabidiol (4) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
2.600–22.700
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Cannabidiol (3) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
1.100–3.100
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ibrutinib (8) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie, Erstlinie, Kombination mit Rituximab 3.090 59% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Belantamab-Mafodotin (1) Blenrep® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 4 Vortherapien, Monotherapie 0
570–1.130
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Bulevirtid (1) Hepcludex® MYR GmbH Infektionskrankheiten Chronische Hepatitis-Delta-Virus (HDV)-Infektion, HDV-RNA-positiv 0
300–4.800
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (2) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (1) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (14) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (15) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Glasdegib (1) Daurismo® PFIZER PHARMA GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie (AML), Kombination mit Cytarabin (LDAC) 780–840 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (1) Reblozyl® Celgene GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie 0
170–300
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Luspatercept (2) Reblozyl® Celgene GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastische Syndrome (MDS) 0
840–1.870
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Osilodrostat (1) Isturisa® Recordati Rare Diseases Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Endogenes Cushing-Syndrom 1.130–1.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Caplacizumab (2) Cablivi® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura, 12 bis <18 Jahre 2–3 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (13) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate- < 18 Jahre (R117H) 26 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (2) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del) 2.400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (3) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del) 200–300 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Brentuximab Vedotin (5) Adcetris® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom; Erstlinie; Kombination mit Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison 0
125–127
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Mogamulizumab (1) Poteligeo® Kyowa Kirin GmbH Onkologische Erkrankungen Mycosis Fungoides; Sézary Syndrom 310–460 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ponatinib (2) Iclusig® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie 500–940 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ponatinib (3) Iclusig® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische Leukämie 25–195 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Givosiran (1) Givlaari® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre 1.000–1.700 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Tisagenlecleucel (3) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie 0
50–65
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Tisagenlecleucel (4) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom 0
450–720
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Riociguat (2) Adempas® MSD SHARP & DOHME GMBH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie (Überschreitung 50 Mio € Grenze) 920–5.460 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Riociguat (3) Adempas® MSD SHARP & DOHME GMBH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie (Überschreiten 50 Mio € Grenze) 580–7.850 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (2) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 0
1.630–1.730
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Polatuzumab Vedotin (1) Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Bendamustin und Rituximab 0
730–1.560
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Bedaquilin (3) Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 12 bis < 18 Jahre 9–13 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (5) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 0
3.479–3.670
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze) aufgehoben
Daratumumab (6) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation geeignet, Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason 1.800–1.900 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (12) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, ≥ 6 bis < 12 Monate 2 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Gilteritinib (1) Xospata® Astellas Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie, FLT3-Mutation 220–580 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Betibeglogene Autotemcel (1) Zynteglo® Bluebird bio (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cannabidiol (1) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
1.100–3.100
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Niraparib (2) Zejula® TESARO Bio Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom 0
1.900–2.400
100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze) aufgehoben
Cannabidiol (2) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
2.600–22.700
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Asfotase alfa (2) Strensiq® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie 1.074 0.8% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (2) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor (11) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten von 12 < 24 Monate 5 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (10) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, R117H-Mutation, ≥ 18 Jahre 35–44 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (9) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten von 2–5 Jahren 15 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (8) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre 10–11 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (7) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 200–300 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (6) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 2.400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (5) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 210 86% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ibrutinib (6) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie, Erstlinie, Kombination mit Obinutuzumab 3.090 26% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ibrutinib (7) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Morbus Waldenström, Kombination mit Rituximab 590–1.180 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Volanesorsen (1) Waylivra® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Chylomikronämiesyndrom 60–120 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegvaliase (1) Palynziq® BioMarin International Limited Stoffwechselkrankheiten Phenylketonurie 435 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pomalidomid (3) Imnovid® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Bortezomib und Dexamethason 3.060–3.450 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Voretigen Neparvovec (1) Luxturna® Novartis Pharma GmbH Augenerkrankungen Erbliche Netzhautdystrophie 0
100–530
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Nintedanib (Ofev, 2) Ofev® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Krankheiten des Atmungssystems Idiopathische pulmonale Fibrose 1.800–18.900 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Brentuximab Vedotin (4) Adcetris® Takeda GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Hodgkin-Lymphom, CD30+, Erstlinie 220–380 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (4) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, MRD-positive Patienten 40–110 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (3) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, ≥ 1 bis <18 Jahre 30–80 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mexiletin (1) Namuscla® Lupin Europe GmbH Krankheiten des Nervensystems Myotonie 530–650 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lanadelumab (1) Takhzyro® Shire Deutschland GmbH, Teil der Takeda Group Sonstiges Hereditäres Angioödem 0
140–430
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Glycerolphenylbutyrat (2) Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus, 0 bis < 2 Monate 10–18 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Bedaquilin (2) Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose 0
70–100
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Tezacaftor / Ivacaftor (1) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, ≥ 12 Jahre 0
2.600–2.700
91% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Axicabtagen-Ciloleucel (2) Yescarta® Kite, a Gilead Company Onkologische Erkrankungen Primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom 0
5–9
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Axicabtagen-Ciloleucel (1) Yescarta® Kite, a Gilead Company Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom 0
440–700
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Patisiran (1) Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 0
350
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Inotersen (1) Tegsedi® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 350 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Metreleptin (1) Myalepta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Liposystrophie 90–180 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daunorubicin / Cytarabin (1) Vyxeos® Jazz Pharmaceuticals Onkologische Erkrankungen Therapiebedingte akute myeloische Leukämie; Akute myeloische Leukämie mit multilineärer Dysplasie 310–510 100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Caplacizumab (1) Cablivi® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura 150 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vestronidase alfa (1) Mepsevii® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidose (MPS VII; Sly-Syndrom) 2–7 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (4) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, Erstlinie, Stammzelltransplantation ungeeignet, Kombination mit Bortezomib, Melphalan und Prednison 0
3.380–3.900
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze) aufgehoben
Tisagenlecleucel (1) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom 0
440–700
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Tisagenlecleucel (2) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie 0
50–65
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Gemtuzumab Ozogamicin (1) Mylotarg® Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie 560–1.150 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Velmanase alfa (1) Lamzede® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Α-Mannosidose 70–140 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Darvadstrocel (1) Alofisel® Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG Krankheiten des Verdauungssystems Anale Fisteln bei Morbus Crohn 90–230 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Burosumab (1) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Glycerolphenylbutyrat (1) Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus, ≥ 2 Monate 100–250 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Letermovir (1) Prevymis® MSD SHARP & DOHME GMBH Infektionskrankheiten Cytomegalievirus-Infektion 0
1.000–1.800
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Brentuximab Vedotin (3) Adcetris® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Kutanes T-Zell-Lymphom, CD30+ 40–130 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen (1) Zalmoxis® Dompé farmaceutici S.p.A. Onkologische Erkrankungen Hämatologische Malignitäten, Begleittherapie bei haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation 100–140 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Niraparib (1) Zejula® TESARO Bio Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom 0
1.900–2.400
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Cenegermin (1) Oxervate® Dompé farmaceutici S.p.A Augenerkrankungen Keratitis 1.730–3.170 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Telotristatethyl (1) Xermelo® Ipsen Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Karzinoidtumor, Neuroendokrine Tumore, Kombination mit SAA-Therapie 300–1.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Midostaurin (1) Rydapt® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie; Systemische Mastozytose 0
400–710
80% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Obinutuzumab (3) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, Erstlinie 0
1.300–1.500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Elosulfase alfa (2) Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidosen (Typ IVA) 20–100 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Avelumab (1) Bavencio® Merck Serono GmbH/Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Merkelzellkarzinom 0
160–410
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Carfilzomib (3) Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Dexamethason oder Lenalidomid und Dexamethason 4.700–7.000 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Daratumumab (3) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, Monotherapie; neues Anwendungsgebiet: Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason 2.300
7.000–9.300
72% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze) Patientengruppen aufgehoben
Inotuzumab ozogamicin (1) Besponsa® Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie 120–200 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Nusinersen (1) Spinraza® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Spinale Muskelatrophie 0
840–1.060
10% erheblicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Cerliponase alfa (1) Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 0
20–40
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Blinatumomab (2) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie 60–170 100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Obeticholsäure (1) Ocaliva® Intercept Pharma Deutschland GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Biliäre Leber-Zirrhose 0
1.050–7.350
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ixazomib (1) Ninlaro® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 0
4.700–7.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Venetoclax (1) Venclyxto® AbbVie Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie 0
300–700
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Olaratumab (1) Lartruvo® Lilly Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Weichgewebesarkom 0
1.200–1.400
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Macitentan (2) Opsumit® Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie 580–7.850 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ibrutinib (5) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Bendamustin und Rituximab 1.500–5.600 50% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Teduglutid (2) Revestive® Shire Deutschland GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Kurzdarmsyndrom, 1 bis < 18 Jahre 230–500 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tasimelteon (1) Hetlioz® Vanda Pharmaceuticals Inc. Krankheiten des Nervensystems Schlafstörungen (Schlaf-Wach-Rhythmus), blinde Erwachsene 7.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pitolisant (1) Wakix® Bioprojet Pharma SARL Krankheiten des Nervensystems Narkolepsie 15.000–30.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Brentuximab Vedotin (2) Adcetris® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Hodgkin-Lymphom, CD30+, erhöhtes Rezidiv- oder Progressionsrisiko nach Transplantation 40–60 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Carfilzomib (2) Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom in Kombination mit Dexamethason 0
4.700–7.000
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ibrutinib (4) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie, Erstlinie 2.840 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (2) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom 0
790–940
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Eftrenonacog alfa (1) Alprolix® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 0
580–660
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Albutrepenonacog alfa (1) Idelvion® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 0
580–660
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Migalastat (1) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry 0
20–490
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ataluren (2) Translarna® PTC Therapeutics International Limited Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 5 Jahre 0
30–40
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Daratumumab (1) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom 0
2.300
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Afamelanotid (1) Scenesse® Clinuvel (UK) Limited Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 0
540–1.090
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ibrutinib (3) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Mantelzell-Lymphom, Chronische lymphatische Leukämie, Morbus Waldenström 3.780–11.100 12% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Blinatumomab (1) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische Leukämie 0
60–170
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Carfilzomib (1) Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom 0
4.700–7.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor (3) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, R117H-Mutation, 2–5 Jahre, > 18 Jahre 0
59
75% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Isavuconazol (1) Cresemba® Basilea Pharmaceutica International Ltd. Infektionskrankheiten Aspergillose, Mukormykose 1.293–5.342 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sebelipase alfa (1) Kanuma® Synageva BioPharma Limited Stoffwechselkrankheiten Mangel an lysosomaler saurer Lipase 0
31–843
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Pomalidomid (2) Imnovid® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Dexamethason 2.300 50% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Panobinostat (1) Farydak® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Bortezomib und Dexamethason 2.300 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Idebenon (1) Raxone® Santhera Pharmaceuticals Augenerkrankungen Lebersche hereditäre Optikusneuropathie 0
1.500–3.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Asfotase alfa (1) Strensiq® Alexion Europe SAS Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie 0
1.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Lenvatinib (1) Lenvima® Eisai GmbH Onkologische Erkrankungen Schilddrüsenneoplasien 0
600–815
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Olaparib (1) Lynparza® AstraZeneca GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom 0
200–600
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ruxolitinib (3) Jakavi® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Polycythaemia vera 240–1.470 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Eliglustat (1) Cerdelga® Genzyme GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Gaucher Typ 1 150–500 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Nintedanib (Ofev, 1) Ofev® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG Krankheiten des Atmungssystems Idiopathische pulmonale Fibrose 0
2.080–19.700
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ramucirumab (1) Cyramza® Lilly Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Magenkrebs 0
5.900–7.900
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Pasireotid (2) Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Akromegalie 265–1.133 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ataluren (1) Translarna® PTC Therapeutics International Limited Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Duchenne-Muskeldystrophie 0
82–110
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Alipogentiparvovec (1) Glybera® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz 17–35 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ibrutinib (1) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie, Mantelzell-Lymphom 0
2.900–8.750
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Teduglutid (1) Revestive® NPS Pharma Germany GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Kurzdarmsyndrom 1.100–2.400 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (2) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, div. Mutationen, ≥ 6 Jahre 0
10–11
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Obinutuzumab (1) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie 0
818–1.477
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Cabozantinib (1) Cometriq® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Onkologische Erkrankungen Schilddrüsenkarzinom 0
60–500
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Siltuximab (1) Sylvant® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multizentrische Castleman-Krankheit 130–1.460 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Elosulfase alfa (1) Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) 0
15–95
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Cholsäure (1) Orphacol® Laboratoires CTRS Stoffwechselkrankheiten Störung der Gallensäuresynthese 10–25 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ruxolitinib (2) Jakavi® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Myelofibrose 1.600–5.000 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Riociguat (1) Adempas® Bayer Vital GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie, Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie 0
1.500–13.310
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Macitentan (1) Opsumit® Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie 0
580–7.850
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Pomalidomid (1) Imnovid® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom 0
1.900
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ponatinib (1) Iclusig® ARIAD Pharmaceuticals (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie; Akute lymphatische Leukämie, Ph+ oder T315I-Mutation 0
525–1.135
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Bosutinib (1) Bosulif® Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie 0
380–500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Brentuximab Vedotin (1) Adcetris® Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Hodgkin-Lymphom, CD30+; Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom 75–420 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Decitabin (1) Dacogen® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie 300–780 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ruxolitinib (1) Jakavi® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloproliferative Erkrankungen 0
1.600
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor (1) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 0
170
84% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Pasireotid (1) Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophysendysfunktion 160–360 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Tafamidis (1) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 0
40–104
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Pirfenidon (1) Esbriet® InterMune Deutschland GmbH Krankheiten des Atmungssystems Idiopathische pulmonale Fibrose 6.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan