Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen (1) – Zalmoxis®

• Klinische Studien
  • Bei der Studie TK007 handelt sich um eine einarmige, nicht-kontrollierte Studie der Phase 1/2 in der die Wirksamkeit und Sicherheit von „Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen“ als begleitende Behandlungsoption bei haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSZT) untersucht worden ist.
  • Bei der Studie TK008 handelt es sich um eine derzeit laufende, randomisierte kontrollierte Studie der Phase 3, in die erwachsene Patienten mit einer akuten leukämischen Erkrankung eingeschlossen werden.

Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen zur Begleittherapie bei haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) bei Erwachsenen mit hämatologischen Malignitäten mit hohem Risiko

• Der G-BA stuft das Ausmaß des allein aus rechtlicher Sicht nach § 35a Absatz 1 Satz 11 Halbs. 1 SGB V zu unterstellenden Zusatznutzens von „Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen“ auf Basis der Kriterien in § 5 Absatz 7 der AM-NutzenV unter Berücksichtigung des Schweregrades der Erkrankung und des therapeutischen Ziels bei der Behandlung der Erkrankung als nicht quantifizierbar ein.
• Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 Halbs. 1 SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies derzeit nicht zulässt.
• Fazit
  • Zur Bewertung des Zusatznutzens wurden die pivotale Studie TK007 ‒ eine einarmige, nicht-kontrollierte Studie der Phase 1/2, sowie Daten zu einzelnen Patienten aus der laufenden Phase 3-Studie TK008 sowie ein historischer Vergleich mit Daten aus einem Register vorgelegt.
  • Insgesamt ist mit den vorgelegten Studiendaten sowie anhand des historischen Vergleich eine valide Bewertung zum Zusatznutzen von „Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen“ im vorliegenden Anwendungsgebiet nicht möglich.