Stoffwechselkrankheiten

Unter Stoffwechselkrankheiten listet der Gemeinsame Bundesausschuss Arzneimittel bei Erkrankungen wie Diabetes mellitus, bestimmten metabolischen Enzymdefekten wie Mukoviszidose (cystic fibrosis; CF) und Hypercholesterinämie. Der G-BA hat in diesem therapeutischen Gebiet bislang xx Arzneimittel in xx Beschlüssen bewertet. Insgesamt wurden dabei xx Patientenpopulationen gebildet. Gewichtet nach Patientenanteil im jeweiligen Beschluss konnte für xx% der Teilpopulationen ein erheblicher und für XX% ein beträchtlicher Zusatznutzen nachgewiesen werden. Ein geringer Zusatznutzen zeigte sich für XX% der Teilpopulationen. XX% wurde ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen zuerkannt.

Für XX% der Teilpopulationen sah der G-BA keinen Zusatznutzen. Dies entspricht xx% der maximal xx Mio. Patienten die für die bewerteten Arzneimittel in Frage kommen, dem G-BA zufolge aus diesen aber keinen Zusatznutzen gegenüber der ZVT erhalten.

G-BA-Beschlüsse im therapeutischen Gebiet Stoffwechselkrankheiten

Teplizumab (1) Teizeild® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1, ≥ 8 Jahre 57.000 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Olezarsen (1) Tryngolza® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Chylomikronämiesyndrom 60–130 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Diflunisal (1) Attrogy® Purpose Pharma International AB Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Zusatznutzen nicht belegt
Sepiapterin (1) Sephience® PTC Therapeutics International Limited Stoffwechselkrankheiten Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie 4.700–6.800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vutrisiran (2) Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie 1.760–2.120 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (17) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation) 100 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (16) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation) 375 64% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tiratricol (1) Emcitate® Rare Thyroid Therapeutics International AB Stoffwechselkrankheiten Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom), ab Geburt 40–110 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eplontersen (1) Wainzua® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Zusatznutzen nicht belegt
Acoramidis (1) Beyonttra® Bayer Vital GmbH Stoffwechselkrankheiten Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie 1.760–2.120 100% Zusatznutzen nicht belegt
Setmelanotid (3) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 2 bis < 6 Jahre 24–67 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eliglustat (2) Cerdelga® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG 10–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin icodec (1) Awiqli® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 855.000–1.184.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Insulin icodec (2) Awiqli® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 161.750 100% Zusatznutzen nicht belegt
Patiromer (2) Veltassa® Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperkaliämie, ≥ 12 bis 17 Jahre 370–790 100% Zusatznutzen nicht belegt
Pegzilarginase (1) Loargys® Immedica Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Evinacumab (1) Evkeeza® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 12 Jahre 73–80 100% Zusatznutzen nicht belegt
Evinacumab (2) Evkeeza® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 5 bis < 12 Jahre 5–6 100% Zusatznutzen nicht belegt
Palopegteriparatid (1) Yorvipath® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Chronischer Hypoparathyreoidismus, Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie 18.300–20.800 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan
Empagliflozin (6) Jardiance® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre 300–385 100% Zusatznutzen nicht belegt
Alirocumab (3) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie, ≥ 8 Jahre bis 17 Jahre 958–1.178 100% Zusatznutzen nicht belegt
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (11) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 160 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (12) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 250 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (13) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 13 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (14) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 20 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (15) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 33 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Patisiran (2) Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringerer Nutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tirzepatid (1) Mounjaro® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.461.000–2.021.000 23% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Somapacitan (1) Sogroya® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre; Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen 9.150–11.600 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegunigalsidase alfa (1) Elfabrio® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry 60–1.260 100% Zusatznutzen nicht belegt
Lonapegsomatropin (1) Skytrofa® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Migalastat (3) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre 20–460 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Cipaglucosidase alfa (1) Pombiliti® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat 170–1.760 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Lumacaftor / Ivacaftor (5) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Setmelanotid (2) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 6 Jahre 300–1.100 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Dulaglutid (3) Trulicity® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre 640–710 100% Zusatznutzen nicht belegt
Vutrisiran (1) Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Olipudase alfa (1) Xenpozyme® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B 70–80 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Burosumab (6) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie 60–140 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Eladocagene exuparvovec (1) Upstaza® PTC Therapeutics International Limited Stoffwechselkrankheiten Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate 4–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cerliponase alfa (2) Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 40–50 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Setmelanotid (1) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel-Adipositas, ≥ 6 Jahre 140–280 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Somatrogon (1) Ngenla® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (10) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 56 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (9) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 21 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (8) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 28 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (7) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (6) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 233 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (27) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 56 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (26) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 21 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (25) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 28 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (24) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (23) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 230 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Calcifediol (1) Rayaldee® Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Sekundärer Hyperparathyreoidismus bei chronischer Niereninsuffizienz 146.700–184.300 100% Zusatznutzen nicht belegt
Burosumab (5) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre 410–810 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (4) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 17 Jahre 200–550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Evolocumab (3) Repatha® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie, ≥ 10 bis < 18 Jahre 768–950 100% Zusatznutzen nicht belegt
Dapagliflozin (7) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre 650–710 100% Zusatznutzen nicht belegt
Ertugliflozin (1) Steglatro® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.451.000–2.021.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Icosapent-Ethyl (1) Vazkepa® Amarin Pharmaceuticals Ireland Limited Stoffwechselkrankheiten Dyslipidämie, vorbehandelte Patienten 844.000–878.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Lumacaftor / Ivacaftor (4) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre 290 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Migalastat (2) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre 0
1–19
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (5) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (4) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 173 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (3) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H) 133 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (22) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (21) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 173 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (20) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H) 133 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Atidarsagen autotemcel OTL-200 (1) Libmeldy® Orchard Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen 2–4 67% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Natrium-Zirkonium-Cyclosilikat (1) Lokelma® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperkaliämie 77.700–308.500 100% Zusatznutzen nicht belegt
Inclisiran (1) Leqvio® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 284.750–410.900 100% Zusatznutzen nicht belegt
Afamelanotid (2) Scenesse® Clinuvel (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 540–1.090 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lumasiran (1) Oxlumo® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperoxalurie 50–880 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sebelipase alfa (2) Kanuma® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Neubewertung nach Fristablauf (Mangel an lysosomaler saurer Lipase) 35–70 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tezacaftor / Ivacaftor (5) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (4) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (4) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 1.760–1.810 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (3) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose mit Polyneuropathie 230 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (19) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (18) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (17) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (16) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (3) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre 0
410–810
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Bempedoinsäure / Ezetimib (1) Nustendi® Daiichi Sankyo Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 284.750–286.750 100% Zusatznutzen nicht belegt
Bempedoinsäure (1) Nilemdo® Daiichi Sankyo Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 284.750–286.750 100% Zusatznutzen nicht belegt
Semaglutid (Rybelsus, Ozempic, 1) Rybelsus, Ozempic® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
2.107.999–2.108.001
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (2) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (1) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (14) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (15) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Osilodrostat (1) Isturisa® Recordati Rare Diseases Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Endogenes Cushing-Syndrom 1.130–1.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (13) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate- < 18 Jahre (R117H) 26 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (2) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del) 2.400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (3) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del) 200–300 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Insulin glargin / Lixisenatid (2) Suliqua® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2, Kombination mit Metformin und mit SGLT-2-Inhibitoren 532.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Givosiran (1) Givlaari® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre 1.000–1.700 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Tafamidis (2) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 0
1.630–1.730
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Dulaglutid (2) Trulicity® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 2.108.000 31% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Ivacaftor (12) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, ≥ 6 bis < 12 Monate 2 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Asfotase alfa (2) Strensiq® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie 1.074 0.8% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (2) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor (11) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten von 12 < 24 Monate 5 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (10) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, R117H-Mutation, ≥ 18 Jahre 35–44 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (9) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten von 2–5 Jahren 15 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (8) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre 10–11 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (7) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 200–300 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (6) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 2.400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (5) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 210 86% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Volanesorsen (1) Waylivra® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Chylomikronämiesyndrom 60–120 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegvaliase (1) Palynziq® BioMarin International Limited Stoffwechselkrankheiten Phenylketonurie 435 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Dapagliflozin / Metformin (3) Xigduo® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.139.000 50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Dapagliflozin (4) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 2.108.000 41% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Empagliflozin / Linagliptin (1) Glyxambi® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 326.100–341.100 100% Zusatznutzen nicht belegt
Dapagliflozin (3) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 0
19.200
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen aufgehoben
Lumacaftor / Ivacaftor (3) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 2–5 Jahre 0
280
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen aufgehoben
Glycerolphenylbutyrat (2) Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus, 0 bis < 2 Monate 10–18 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tezacaftor / Ivacaftor (1) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, ≥ 12 Jahre 0
2.600–2.700
91% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Insulin degludec (4) Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 776.100–991.100 100% Zusatznutzen nicht belegt
Alirocumab (2) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 271.750 100% Zusatznutzen nicht belegt
Semaglutid (1) Ozempic® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.969.100–2.184.100
37% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen aufgehoben
Patisiran (1) Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 0
350
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Inotersen (1) Tegsedi® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 350 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Metreleptin (1) Myalepta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Liposystrophie 90–180 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sitagliptin (3) Januvia, Xelevia® MSD SHARP & DOHME GMBH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2, Patientengruppe b) Kombination mit Metformin 781.600 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Vestronidase alfa (1) Mepsevii® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidose (MPS VII; Sly-Syndrom) 2–7 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Velmanase alfa (1) Lamzede® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Α-Mannosidose 70–140 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Hydrocortison (1) Alkindi® Diurnal Ltd. Stoffwechselkrankheiten Nebennierenrindeninsuffizienz, < 18 Jahre 780–1.180 100% Zusatznutzen nicht belegt
Ertugliflozin / Sitagliptin (1) Steglujan® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 326.100–341.100 100% Zusatznutzen nicht belegt
Burosumab (1) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Patiromer (1) Veltassa® Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperkaliämie 61.700 100% Zusatznutzen nicht belegt
Evolocumab (2) Repatha® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie 271.500 100% Zusatznutzen nicht belegt
Glycerolphenylbutyrat (1) Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus, ≥ 2 Monate 100–250 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin glargin / Lixisenatid (1) Suliqua® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 461.400–472.500 100% Zusatznutzen nicht belegt
Lumacaftor / Ivacaftor (2) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 6 Jahre 500 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Dapagliflozin / Metformin (2) Xigduo® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
468.700
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Dapagliflozin (2) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
468.700
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Elosulfase alfa (2) Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidosen (Typ IVA) 20–100 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Saxagliptin / Metformin (4) Komboglyze® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie außer Insulin und Sulfonylharnstoff 77.400 100% Zusatznutzen nicht belegt
Cerliponase alfa (1) Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 0
20–40
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Etelcalcetid (1) Parsabiv® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Sekundärer Hyperparathyreoidismus 21.896–26.360 100% Zusatznutzen nicht belegt
Sitagliptin / Metformin (2) Janumet, Velmetia® MSD SHARP & DOHME GMBH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Sulfonylharnstoff oder Insulin 792.050–810.850 100% Zusatznutzen nicht belegt
Sitagliptin (2) Januvia, Xelevia® MSD SHARP & DOHME GMBH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Metformin, Sulfonylharnstoff oder PPARɣ 1.070.800–1.270.800
1.705.400–1.905.400
35% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Patientengruppen aufgehoben
Saxagliptin / Metformin (3) Komboglyze® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Insulin 729.650–748.450 100% Zusatznutzen nicht belegt
Saxagliptin (3) Onglyza® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie 1.182.900–1.382.900 100% Zusatznutzen nicht belegt
Migalastat (1) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry 0
20–490
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Empagliflozin / Metformin (1) Synjardy® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 615.299–615.301 100% Zusatznutzen nicht belegt
Empagliflozin (2) Jardiance® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.253.400–1.453.400 42% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen
Afamelanotid (1) Scenesse® Clinuvel (UK) Limited Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 0
540–1.090
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor (3) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, R117H-Mutation, 2–5 Jahre, > 18 Jahre 0
59
75% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Lumacaftor / Ivacaftor (1) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, > 12 Jahre, homozygot F508del-Mutation 2.600 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen
Alirocumab (1) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 1.500
273.250
100% Zusatznutzen nicht belegt Patientengruppen aufgehoben
Sebelipase alfa (1) Kanuma® Synageva BioPharma Limited Stoffwechselkrankheiten Mangel an lysosomaler saurer Lipase 0
31–843
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Asfotase alfa (1) Strensiq® Alexion Europe SAS Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie 0
1.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Evolocumab (1) Repatha® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie 1.810–1.819
273.310–273.319
100% Zusatznutzen nicht belegt Patientengruppen aufgehoben
Insulin degludec / Liraglutid (2) Xultophy® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit oralen Antidiabetika 78.500–170.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Gaxilose (1) LacTest® VENTER PHARMA S.L. Stoffwechselkrankheiten Zur Diagnose der Hypolactasie 180.000–230.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Lomitapid (2) Lojuxta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie 60–69 100% Zusatznutzen nicht belegt
Insulin degludec / Liraglutid (1) Xultophy® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 752.000–903.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Eliglustat (1) Cerdelga® Genzyme GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Gaucher Typ 1 150–500 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin degludec (3) Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 und 2, ≥ 1 bis < 18 Jahre 20.200 100% Zusatznutzen nicht belegt
Dulaglutid (1) Trulicity® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.705.500–1.905.500
31% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen aufgehoben
Pasireotid (2) Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Akromegalie 265–1.133 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Vildagliptin (2) Galvus, Jalra, Xiliarx® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 35.900 100% Zusatznutzen nicht belegt
Alipogentiparvovec (1) Glybera® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz 17–35 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Albiglutid (1) Eperzan® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.705.400–1.905.400 35% Hinweis auf geringer Zusatznutzen
Ivacaftor (2) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, div. Mutationen, ≥ 6 Jahre 0
10–11
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Empagliflozin (1) Jardiance® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.253.400–1.453.400
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Canagliflozin / Metformin (1) Vokanamet® Janssen-Cilag GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2 615.300 100% Zusatznutzen nicht belegt
Insulin degludec (2) Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit GLP-1-Agonisten 0
170.100
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Elosulfase alfa (1) Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) 0
15–95
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Cholsäure (1) Orphacol® Laboratoires CTRS Stoffwechselkrankheiten Störung der Gallensäuresynthese 10–25 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin degludec (1) Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 und Typ 2 161.750
1.095.950
100% Zusatznutzen nicht belegt Patientengruppen aufgehoben
Canagliflozin (1) Invokana® Janssen-Cilag GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2 1.253.400–1.453.400 100% Zusatznutzen nicht belegt
Dapagliflozin / Metformin (1) Xigduo® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA/ AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
615.300
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Lomitapid (1) Lojuxta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie 0
61–71
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Vildagliptin (1) Galvus, Jalra, Xiliarx® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.669.500–1.869.500
1.705.400–1.905.400
100% Zusatznutzen nicht belegt Patientengruppen aufgehoben
Vildagliptin / Metformin (1) Eucreas, Icandra, Zomarist® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 792.050–811.850 100% Zusatznutzen nicht belegt
Sitagliptin / Metformin (1) Janumet, Velmetia® MSD SHARP & DOHME GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
792.050–810.850
78% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen aufgehoben
Sitagliptin (1) Januvia, Xelevia® MSD SHARP & DOHME GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.705.400–1.905.400
64% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen aufgehoben
Saxagliptin / Metformin (2) Komboglyze® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA/ AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit Sulfonylharnstoff 62.400 100% Zusatznutzen nicht belegt
Saxagliptin (1) Onglyza® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.182.900–1.382.900
50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen aufgehoben
Lixisenatid (1) Lyxumia® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 903.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Dapagliflozin (1) Forxiga® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA/ AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
896.100
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Linagliptin (3) Trajenta® Boehringer Ingelheim International GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 450.000–650.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Saxagliptin / Metformin (1) Komboglyze® Astra Zeneca GmbH & Bristol-Myers Squibb GmbH CO. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
729.650–748.450
85% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen aufgehoben
Linagliptin (2) Trajenta® Boehringer Ingelheim International GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.219.500 100% Zusatznutzen nicht belegt
Ivacaftor (1) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 0
170
84% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Pasireotid (1) Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophysendysfunktion 160–360 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Tafamidis (1) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 0
40–104
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Linagliptin (1) Trajenta® Boehringer Ingelheim International GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.219.500
100% Zusatznutzen nicht belegt aufgehoben
Pitavastatin (1) Livazo® Merckle Recordati GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie n.d. 100% Zusatznutzen nicht belegt