Ivacaftor (17) – Kalydeco®
Zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.12.2020 – Zulassung: 03.11.2020 |
|---|---|
| Beschluss | 20.05.2021 |
| Wirkstoff | Ivacaftor |
| Handelsname | Kalydeco® |
| Pharm. Unternehmer | Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited |
| G-BA Vorgangsnummer | D-619 |
| ATC-Code | R07AX02 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| ORPHAcodes (AIS) | 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| DDD Tagesdosis | 0.15 g oral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet – Überschreitung Orphan-Umsatzgrenze |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Säuglingen mit zystischer Fibrose im Alter von 4 bis < 6 Monaten, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Säuglinge mit zystischer Fibrose im Alter von 4 bis < 6 Monaten, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen | Best-Supportive-Care |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
1 (VX15-770- 124) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Evidenztransfer |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- In der einarmigen, offenen Phase-III-Zulassungsstudie VX15-770-124 waren in der entsprechend relevanten Kohorte 7, insgesamt 6 Säuglinge im Alter von 4 bis < 6 Monaten eingeschlossen.
Säuglinge mit zystischer Fibrose im Alter von 4 bis < 6 Monaten, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen
- Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
- Aufgrund der Unsicherheit durch die Übertragung des Zusatznutzens auf eine jüngere Population lässt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen.
- Aufgrund der Unsicherheit durch die Übertragung des Zusatznutzens auf eine jüngere Population wird insgesamt ein Anhaltspunkt abgeleitet.
- Gesamtbewertung / Fazit
- In der Gesamtschau kommt der G-BA zu dem Schluss, dass die Übertragbarkeit des Zusatznutzens zu Ivacaftor von Patienten ab 18 Jahren auf Säuglingen mit zystischer Fibrose im Alter von 4 bis < 6 Monaten, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen, insbesondere vor dem Hintergrund des vergleichbaren Erkrankungsbildes, des progredienten Verlaufs und den Einschränkungen bei der Durchführung von klinischen Studien in dieser Altersgruppe unter der Berücksichtigung der Daten zur Sicherheit von Kindern mit Gating Mutationen angenommen wird.
- Der Zusatznutzen ist jedoch nicht quantifizierbar, da die wissenschaftliche Datenlage dies zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
Zugehörige Verfahren
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