Ivacaftor (22) – Kalydeco®
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation)
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.06.2021 – Zulassung: 26.04.2021 |
|---|---|
| Beschluss | 19.11.2021 |
| Wirkstoff | Ivacaftor |
| Handelsname | Kalydeco® |
| Pharm. Unternehmer | Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-690 |
| ATC-Code | R07AX02 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| ORPHAcodes (AIS) | 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| DDD Tagesdosis | 0.15 mg oral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet – Überschreitung Orphan-Umsatzgrenze |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Kalydeco-Tabletten werden angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation tragen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating (inkl. R117H)- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen). |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| E) | Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen) | Best-Supportive-Care |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (Daten nicht akzeptiert) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: H2H vs. Nicht-ZVT + kein indirekter Vergleich) |
- Klinische Studien
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + IVA/TEZ/ELX für die Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating (inkl. R117H)- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen), wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studiendaten vorgelegt.
Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating (inkl. R117H)- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen)
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Insgesamt wurde für das vorliegende Anwendungsgebiet seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + IVA/TEZ/ELX gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
- Ein Zusatznutzen von IVA + IVA/TEZ/ELX gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
- Gesamtbewertung
- Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von IVA + IVA/TEZ/ELX, des progredienten Verlaufs der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine unbekannte/andere Mutation aufweisen, eine relevante Therapieoption darstellen.
Zugehörige Verfahren
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