Ivacaftor (19) – Kalydeco®
Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation)
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.12.2020 – Zulassung: 25.11.2020 |
|---|---|
| Beschluss | 20.05.2021 |
| Wirkstoff | Ivacaftor |
| Handelsname | Kalydeco® |
| Pharm. Unternehmer | Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited |
| G-BA Vorgangsnummer | D-624 |
| ATC-Code | R07AX02 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| ORPHAcodes (AIS) | 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| DDD Tagesdosis | 0.15 g oral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet – Überschreitung Orphan-Umsatzgrenze |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Kalydeco-Tabletten werden angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor-Tabletten zur Behandlung von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T | Best-Supportive-Care |
Studien und Ergebnisse
|
Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (Daten nicht akzeptiert) |
|---|---|
|
Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + kein Vergleich) |
- Klinische Studien
- Ergänzend wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (IVA + TEZ/IVA vs. IVA; nachfolgend Studie 115) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 (nachfolgend Studie 116) vorgelegt.
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T
- Für Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T., ist der Zusatznutzen von Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA keine direkt-vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best Supportive Care (BSC) vor.
- Darüber hinaus wurden auch keine indirekten Vergleiche vorgelegt, um die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.
- Somit wurde für diese Patientenpopulation seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
Zugehörige Verfahren
<< Liste aller Beschlüsse