Ivacaftor (18) – Kalydeco®
Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.12.2020 – Zulassung: 25.11.2020 |
|---|---|
| Beschluss | 20.05.2021 |
| Wirkstoff | Ivacaftor |
| Handelsname | Kalydeco® |
| Pharm. Unternehmer | Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited |
| G-BA Vorgangsnummer | D-623 |
| ATC-Code | R07AX02 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| ORPHAcodes (AIS) | 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| DDD Tagesdosis | 0.15 g oral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet – Überschreitung Orphan-Umsatzgrenze |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Kalydeco-Tabletten werden angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor-Tabletten zur Behandlung von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation sind. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del- Mutation sind | Lumacaftor/Ivacaftor |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (Daten nicht akzeptiert) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + kein Vergleich) |
- Klinische Studien
- Für den Nachweis des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA bei Kindern im Alter von 6 bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation sind, wurde vom pharmazeutischen Unternehmer die einarmige Studie VX13-661-113 (nachfolgend Studie 113) vorgelegt.
- Ergänzend wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (IVA+ TEZ/IVA vs. Placebo; nachfolgend Studie 115) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 (nachfolgend Studie 116) vorgelegt.
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind
- Für Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind, ist der Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Somit wurde für diese Patientenpopulation seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
- In der Gesamtschau ist für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
- Gesamtschau
- In der Gesamtschau ist für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
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