Ivacaftor (4) – Kalydeco®

Zystische Fibrose, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.12.2018
Beschluss 22.03.2019
Wirkstoff Ivacaftor
Handelsname Kalydeco®
Pharm. Unternehmer Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-417
ATC-Code R07AX02 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX)
DDD Tagesdosis 0.3 g oral
Therapeutisches Gebiet Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan
Grund des Verfahrens nicht beendet: eingestellt

Zugehörige Verfahren

Ivacaftor (27) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 56 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (26) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 21 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (25) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 28 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (24) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (23) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 230 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (22) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (21) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 173 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (20) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H) 133 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (19) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (18) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (17) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (16) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (15) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (14) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (13) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate- < 18 Jahre (R117H) 26 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (12) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, ≥ 6 bis < 12 Monate 2 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (11) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten von 12 < 24 Monate 5 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (10) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, R117H-Mutation, ≥ 18 Jahre 35–44 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (9) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Patienten von 2–5 Jahren 15 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (8) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre 10–11 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (7) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 200–300 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (6) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 2.400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (5) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 210 86% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (4) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor n.d. eingestellt Orphan
Ivacaftor (3) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, R117H-Mutation, 2–5 Jahre, > 18 Jahre 0
59 		75% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor (2) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, div. Mutationen, ≥ 6 Jahre 0
10–11 		100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben
Ivacaftor (1) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 0
170 		84% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben


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