Ivacaftor (7) – Kalydeco®
Zystische Fibrose, heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.09.2019 – Zulassung: 10.10.2018 |
|---|---|
| Beschluss | 20.02.2020 |
| Wirkstoff | Ivacaftor |
| Handelsname | Kalydeco® |
| Pharm. Unternehmer | Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-477 |
| ATC-Code | R07AX02 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| ORPHAcodes (AIS) | 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| DDD Tagesdosis | 1 E oral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens |
Neubewertung: Orphan Umsatz-Überschreitung
Ursprünglicher Beschluss: Ivacaftor (2) (19.02.2015) |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
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Kalydeco-Tabletten werden ferner angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor 100 mg/Ivacaftor 150 mg-Tabletten zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T | Best-Supportive-Care |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
1 (VX14-661-108) |
|---|---|
|
Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
H2H vs. ZVT |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA bei Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation mit einer CFTR-Restfunktion (RF-Mutation) aufweisen, wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die zulassungsbegründende, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Cross-Over-Studie der Phase III VX14-661-108 (nachfolgend Studie 108) vorgelegt.
Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Somit wurde für diese Patientenpopulation seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
- Gesamtschau
- In der Gesamtschau ist für Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T, für die Behandlung mit IVA + TEZ/IVA ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
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