Diflunisal (1) – Attrogy®
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 15.11.2025 – Zulassung: 17.07.2025 |
|---|---|
| Beschluss | 07.05.2026 |
| Wirkstoff | Diflunisal |
| Handelsname | Attrogy® |
| Pharm. Unternehmer | Purpose Pharma International AB |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1271 |
| ATC-Code | N02BA11 Salicylsäure und Derivate (N02BA) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E85.1Neuropathische heredofamiliäre Amyloidose, E85.2Heredofamiliäre Amyloidose, nicht näher bezeichnet, E85.4Organbegrenzte Amyloidose, E85.9Amyloidose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129348Hereditäre Transthyretin-Amyloidose, I24316Amyloidose, I2491Neuropathische heredofamiliäre Amyloidose, I66392Lokalisierte Amyloidose |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Attrogy wird bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) angewendet. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 | <ul><li>Vutrisiran</li></ul> |
Studien und Ergebnisse
- Klinische Studien
- Bei der Studie H-23750 handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie.
Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2
- Für Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 ist der Zusatznutzen nicht belegt.
- Insgesamt ist auf der Grundlage der vorgelegten Studie für Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 ein Zusatznutzen von Diflunisal gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Diflunisal keine direkt vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Die Gabe von Placebo im Vergleichsarm in der Studie H-23750 entspricht nicht der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
- Die vorgelegte Studie ist somit aufgrund des fehlenden Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
Zugehörige Verfahren
| Diflunisal (1) | Attrogy® | Purpose Pharma International AB | Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) | 360 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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