Tezacaftor / Ivacaftor (5) – Symkevi®

Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation)

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.12.2020 – Zulassung: 25.11.2020
Beschluss 20.05.2021
Wirkstoff Tezacaftor/Ivacaftor
Handelsname Symkevi®
Pharm. Unternehmer Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
G-BA Vorgangsnummer D-609
ATC-Code R07AX31 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX)
ICD-10 Codes (AIS) E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet
Alpha-ID Codes (AIS) I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
ORPHAcodes (AIS) 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
DDD Tagesdosis 1 E oral
Therapeutisches Gebiet Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan (Umsatzgrenze)
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet
Besonderheit Bundling

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Symkevi wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor-Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.

Patientengruppe Indikation ZVT
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T Best-Supportive-Care

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		0 (Daten nicht akzeptiert)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + kein Vergleich)

  • Klinische Studien
    • Ergänzend wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (TEZ/IVA + IVA vs. IVA; nachfolgend Studie 115) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 (nachfolgend Studie 116) aufgeführt.

Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G und 3849+10kbC→T

  • Für Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, und 3849+10kbC→T., ist der Zusatznutzen von Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA keine direkt-vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best Supportive Care (BSC) vor.
  • Darüber hinaus wurden auch keine indirekten Vergleiche vorgelegt, um die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.
  • Die einarmige Studie 113 ist nicht für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten für eine Bewertung von TEZ/IVA + IVA im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.
  • Somit wurde für diese Patientenpopulation seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
  • Gesamtbewertung
    • Für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, und 3849+10kbC→T., ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.

Zugehörige Verfahren

Tezacaftor / Ivacaftor (5) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (4) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (2) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del) 2.400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (3) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del) 200–300 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (1) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, ≥ 12 Jahre 0
2.600–2.700 		91% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben


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