Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (14) – Kaftrio®
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.12.2023 – Zulassung: 22.11.2023 |
|---|---|
| Beschluss | 16.05.2024 |
| Wirkstoff | Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor |
| Handelsname | Kaftrio® |
| Pharm. Unternehmer | Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1020 |
| ATC-Code | R07AX32 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| ORPHAcodes (AIS) | 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet – Überschreitung Orphan-Umsatzgrenze |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor wird als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten von 2 bis ≤ 5 Jahren angewendet, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Kinder im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen | Best-Supportive-Care |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (Daten nicht akzeptiert) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: Evidenztransfer) |
- Klinische Studien
- Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Bewertung des Zusatznutzens von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor Kindern im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen, seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Kinder im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen
- In Kombination mit Ivacaftor ist bei Kindern im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen, ein Zusatznutzen nicht belegt.
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor Kindern im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen, seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
- Eine Übertragung des Zusatznutzens auf Basis der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Informationen ist weder von Patientinnen und Patienten mit abweichendem Mutationstyp noch von älteren Patientinnen und Patienten auf die Population im vorliegenden Anwendungsgebiet möglich.
- In der Gesamtschau ist für Kinder im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
- Gesamtschau
- In der Gesamtschau ist für Kinder im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
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