Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (17) – Kaftrio®
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation)
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.05.2025 – Zulassung: 04.04.2025 |
|---|---|
| Beschluss | 16.10.2025 |
| Wirkstoff | Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor |
| Handelsname | Kaftrio® |
| Pharm. Unternehmer | Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1195 |
| ATC-Code | R07AX32 Andere Mittel für den Respirationstrakt (R07AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E84.0Zystische Fibrose mit Lungenmanifestationen, E84.1Zystische Fibrose mit Darmmanifestationen, E84.80Zystische Fibrose mit Lungen- und Darm-Manifestation, E84.87Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, E84.88Zystische Fibrose mit sonstigen Manifestationen, E84.9Zystische Fibrose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129376Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, I130516Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, I18531Zystische Fibrose, I2487Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, I2488Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, I32495Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| ORPHAcodes (AIS) | 586Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose, 586Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen, 586Zystische Fibrose, 586Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Darmmanifestation, 586Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
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|
Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor wird als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 2 Jahren angewendet, die eine nicht-Klasse-I-Mutation, die eine Gating-Mutation und die keine F508del-Mutation ist, im CFTR-Gen aufweisen. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, die eine Gating-Mutation und die keine F508del-Mutation ist, im CFTR-Gen aufweisen | <ul><li>Ivacaftor</li></ul> |
Studien und Ergebnisse
- Klinische Studien
- Die Studie VX21-445-124 ist eine randomisierte kontrollierte Studie zum Vergleich von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zur Basistherapie.
Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, die eine Gating-Mutation und die keine F508del-Mutation ist, im CFTR-Gen aufweisen
- Für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, die eine Gating-Mutation und die keine F508del-Mutation ist, im CFTR-Gen aufweisen, ist ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Ein Zusatznutzen ist damit nicht belegt.
- Es liegen keine direkt vergleichenden Daten von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ivacaftor vor.
- Die vom pharmazeutischen Unternehmer primär herangezogene Studie VX21-445-124 ist nicht zur Ableitung eines Zusatznutzens geeignet.
- Bei der Studie handelt es sich um eine randomisierte kontrollierte Studie zum Vergleich von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zur Basistherapie. Es erfolgte kein Vergleich gegenüber der vom G-BA bestimmten zweckmäßige Vergleichstherapie Ivacaftor.
- Die vom pharmazeutischen Unternehmer unterstützend herangezogenen einarmigen Beobachtungsstudien (VX22-CFD-016, HEOR-23-445-014, Burgel 2024, Cromwell 2024) sowie die Verlängerungsstudie VX21-445-125 ermöglichen ebenfalls keinen Vergleich gegenüber der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie.
- Damit sind die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Zugehörige Verfahren
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