Tafamidis (3) – Vyndaqel®
Amyloidose mit Polyneuropathie
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.12.2020 – Zulassung: 16.11.2011 |
|---|---|
| Beschluss | 20.05.2021 |
| Wirkstoff | Tafamidis |
| Handelsname | Vyndaqel® |
| Pharm. Unternehmer | Pfizer Pharma GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-611 |
| ATC-Code | N07XX08 Andere Mittel für das Nervensystem (N07XX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E85.0Nichtneuropathische heredofamiliäre Amyloidose, E85.1Neuropathische heredofamiliäre Amyloidose, E85.2Heredofamiliäre Amyloidose, nicht näher bezeichnet, E85.4Organbegrenzte Amyloidose, E85.8Sonstige Amyloidose, E85.9Amyloidose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129348Hereditäre Transthyretin-Amyloidose, I129352Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose, I24316Amyloidose, I2490Nichtneuropathische heredofamiliäre Amyloidose, I2491Neuropathische heredofamiliäre Amyloidose, I66392Lokalisierte Amyloidose |
| ORPHAcodes (AIS) | 271861Hereditäre Transthyretin-Amyloidose, 330001Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose, 69Amyloidose, |
| DDD Tagesdosis | 20 mg oral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Amyloidose Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens |
Neubewertung: Orphan Umsatz-Überschreitung
Ursprünglicher Beschluss: Tafamidis (1) (07.06.2012) |
| Regulatorischer Status | Außergewöhnliche Umstände (EC) |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Vyndaqel ist indiziert zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 | Patisiran |
Studien und Ergebnisse
|
Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (keine Daten vorgelegt) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
keine Daten vorgelegt |
- Klinische Studien
- Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Tafamidis keine direkt-vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Darüber hinaus wurden auch keine indirekten Vergleiche vorgelegt, um die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.
Erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1
- Für erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 ist der Zusatznutzen für Tafamidis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Tafamidis keine direkt-vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Darüber hinaus wurden auch keine indirekten Vergleiche vorgelegt, um die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.
- Somit liegen insgesamt für die Bewertung des Zusatznutzens von Tafamidis keine geeigneten Daten vor.
- Gesamtschau
- In der Gesamtschau ist für erwachsene Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 der Zusatznutzen für Tafamidis gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
| Tafamidis (4) | Vyndaqel® | Pfizer Pharma GmbH | Amyloidose bei Kardiomyopathie | 1.760–1.810 | 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze) | |
| Tafamidis (3) | Vyndaqel® | Pfizer Pharma GmbH | Amyloidose mit Polyneuropathie | 230 | 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze) | |
| Tafamidis (2) | Vyndaqel® | Pfizer Pharma GmbH | Amyloidose bei Kardiomyopathie |
0
1.630–1.730 |
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben | |
| Tafamidis (1) | Vyndaqel® | Pfizer Pharma GmbH | Amyloidose |
0
40–104 |
100% geringer Zusatznutzen Orphan aufgehoben |
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