Vutrisiran (2) – Amvuttra®

Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie

Steckbrief

Start des Verfahrens 15.07.2025 – Zulassung: 05.06.2025
Beschluss 22.01.2026
Wirkstoff Vutrisiran
Handelsname Amvuttra®
Pharm. Unternehmer Alnylam Germany GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-1214
ATC-Code N07XX18 Andere Mittel für das Nervensystem (N07XX)
ICD-10 Codes (AIS) E85.0Nichtneuropathische heredofamiliäre Amyloidose, E85.2Heredofamiliäre Amyloidose, nicht näher bezeichnet, E85.4Organbegrenzte Amyloidose, E85.80Wildtyp-ATTR-Amyloidose (wtATTR), E85.9Amyloidose, nicht näher bezeichnet
Alpha-ID Codes (AIS) I129348Hereditäre Transthyretin-Amyloidose, I129352Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose, I24316Amyloidose, I2490Nichtneuropathische heredofamiliäre Amyloidose, I66392Lokalisierte Amyloidose
ORPHAcodes (AIS) 271861Hereditäre Transthyretin-Amyloidose, 330001Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose, 69Amyloidose,
Therapeutisches Gebiet Stoffwechselkrankheiten Orphan
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Amvuttra wird zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) angewendet.
Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) <ul><li>Tafamidis</li></ul>

Studien und Ergebnisse

  • Klinische Studien
    • Bei dieser Studie handelt es sich um eine doppelblinde RCT zum Vergleich von Vutrisiran mit Placebo.
    • Die vorliegende Bewertung basiert auf der zulassungsbegründenden Studie HELIOS-B.

Erwachsene mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

  • Für Erwachsene mit Wildtypoder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist der Zusatznutzen nicht belegt.
  • Für Vutrisiran zur Behandlung von Erwachsenen mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie ist daher ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Tafamidis nicht belegt.
  • Mortalität
    • Der pharmazeutische Unternehmer stellt im Nutzenbewertungsdossier Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen sowohl für die Gesamtpopulation als auch für die Teilpopulation ohne Tafamidis-Hintergrundbehandlung ergänzend dar.
    • Primärer Endpunkt der Studie ist ein kombinierter Endpunkt aus Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen.
  • Morbidität
    • Der pharmazeutische Unternehmer stellt im Nutzenbewertungsdossier Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen sowohl für die Gesamtpopulation als auch für die Teilpopulation ohne Tafamidis-Hintergrundbehandlung ergänzend dar.
    • Primärer Endpunkt der Studie ist ein kombinierter Endpunkt aus Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen.
  • Gesundheitsbezogene Lebensqualität
    • Der pharmazeutische Unternehmer stellt im Nutzenbewertungsdossier Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen sowohl für die Gesamtpopulation als auch für die Teilpopulation ohne Tafamidis-Hintergrundbehandlung ergänzend dar.
  • Nebenwirkungen
    • Der pharmazeutische Unternehmer stellt im Nutzenbewertungsdossier Ergebnisse zu den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen sowohl für die Gesamtpopulation als auch für die Teilpopulation ohne Tafamidis-Hintergrundbehandlung ergänzend dar.
  • Gesamtbewertung
    • Allerdings erhielt ein relevanter Anteil der eingeschlossenen Patientinnen und Patienten (insgesamt 40 % der Studienteilnehmenden) bereits zum Zeitpunkt der Randomisierung eine Hintergrundtherapie mit Tafamidis, die im weiteren Studienverlauf fortgesetzt wurde.
    • Die Studie würde somit für eine Teilpopulation der eingeschlossenen Studienteilnehmenden vergleichende Aussagen von Vutrisiran in Kombination mit Tafamidis gegenüber Tafamidis als Monotherapie ermöglichen.
    • Die Daten für diese Teilpopulation legt der pharmazeutische Unternehmer trotz Aufforderung jedoch nicht gesondert aufbereitet vor.
    • Dieses Vorgehen des pharmazeutischen Unternehmers wird kritisch gesehen.

Zugehörige Verfahren

Vutrisiran (2) Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie 1.760–2.120 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan
Vutrisiran (1) Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan


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