Eplontersen (1) – Wainzua®
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.05.2025 – Zulassung: 06.03.2025 |
|---|---|
| Beschluss | 16.10.2025 |
| Wirkstoff | Eplontersen |
| Handelsname | Wainzua® |
| Pharm. Unternehmer | AstraZeneca GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1144 |
| ATC-Code | N07XX21 Andere Mittel für das Nervensystem (N07XX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E85.1Neuropathische heredofamiliäre Amyloidose, E85.2Heredofamiliäre Amyloidose, nicht näher bezeichnet, E85.4Organbegrenzte Amyloidose, E85.9Amyloidose, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I129348Hereditäre Transthyretin-Amyloidose, I24316Amyloidose, I2491Neuropathische heredofamiliäre Amyloidose, I66392Lokalisierte Amyloidose |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Wainzua wird angewendet zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 | Vutrisiran |
Studien und Ergebnisse
- Klinische Studien
- Bei der zulassungsbegründenden Studie NEURO-TTRansform handelt es sich um eine randomisierte, offene Phase-III-Studie mit einseitigem Cross-over.
Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2
- Für Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 ist der Zusatznutzen nicht belegt.
- Für Erwachsene mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 ist demnach ein Zusatznutzen von Eplontersen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Es wurde keine relevante Studie für die Bewertung des Zusatznutzens von Eplontersen im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert.
- In der Studie wird Eplontersen gegenüber Inotersen untersucht. Somit liegen keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Vutrisiran vor.
- Auch wenn es sich bei Inotersen, wie auch bei Vutrisiran, um einen TTR-Silencer handelt, lässt ein Vergleich von Eplontersen mit Inotersen entgegen der Einschätzung des pharmazeutischen Unternehmers keine Rückschlüsse auf die Einstufung des Zusatznutzens von Eplontersen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Vutrisiran zu.
Zugehörige Verfahren
| Eplontersen (1) | Wainzua® | AstraZeneca GmbH | Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) | 360 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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