Alirocumab (3) – Praluent®

Hypercholesterinämie, ≥ 8 Jahre bis 17 Jahre

Steckbrief

Start des Verfahrens 15.12.2023 – Zulassung: 15.11.2023
Beschluss 06.06.2024
Wirkstoff Alirocumab
Handelsname Praluent®
Pharm. Unternehmer Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-1000
ATC-Code C10AX14 Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen (C10AX)
ICD-10 Codes (AIS) E78.0Reine Hypercholesterinämie, E78.2Gemischte Hyperlipidämie, E78.4Sonstige Hyperlipidämien, E78.5Hyperlipidämie, nicht näher bezeichnet, E78.88Sonstige Störungen des Lipoproteinstoffwechsels, E78.9Störung des Lipoproteinstoffwechsels, nicht näher bezeichnet
Alpha-ID Codes (AIS) I16606Hyperlipidämie, I16611Hyperlipoproteinurie, I2449Gemischte Hyperlipidämie, I2459Familiäre Hyperlipidämie, I64600Primäre Hypercholesterinämie, I94846Dyslipidämie
Therapeutisches Gebiet Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet
Besonderheit Kombinationstherapie

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Praluent ist, begleitend zu einer Diät, angezeigt zur Behandlung bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 8 bis 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH):

- in Kombination mit einem Statin oder mit einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit einer maximal verträglichen Statin-Therapie die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen, oder -als Monotherapie oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit einer Statin-Unverträglichkeit oder wenn Statine kontraindiziert sind.
Patientengruppe Indikation ZVT
a) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind Maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern, und Anionenaustauschern
b) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind Evolocumab (ab 10 Jahren) oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		0 (Daten nicht akzeptiert)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Daten nicht akzeptiert (Dossier: keine Daten vorgelegt)

  • Klinische Studien
    • In die randomisierte, kontrollierte Studie EFC14643 wurden Kinder und Jugendliche im Alter zwischen 8 und 17 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie eingeschlossen, die trotz Statin-Behandlung mit oder ohne weitere lipidmodifizierende Therapie oder bei Statinintoleranz trotz Behandlung mit anderen (nicht statinbasierten) lipidmodifizierenden Therapien unzureichend kontrolliert waren.

a) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Die vom pharmazeutischen Unternehmer nur ergänzend dargestellte Zulassungsstudie EFC14643 ist für die vorliegende Nutzenbewertung von Alirocumab für die Patientengruppe a) nicht geeignet, da innerhalb der Studie keine Anpassungsmöglichkeit der lipidmodifizierenden Therapie bestand und die zweckmäßige Vergleichstherapie entsprechend nicht umgesetzt wurde.

b) Kinder und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Die vom pharmazeutischen Unternehmer nur ergänzend dargestellte Zulassungsstudie EFC14643 ist für die vorliegende Nutzenbewertung von Alirocumab für die Patientengruppe b) nicht geeignet, da Evolocumab und LDL-Apherese in der Studie nicht verabreicht wurden und die zweckmäßige Vergleichstherapie entsprechend nicht umgesetzt wurde.

Zugehörige Verfahren

Alirocumab (3) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie, ≥ 8 Jahre bis 17 Jahre 958–1.178 100% Zusatznutzen nicht belegt
Alirocumab (2) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 271.750 100% Zusatznutzen nicht belegt
Alirocumab (1) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 1.500
273.250 		100% Zusatznutzen nicht belegt Patientengruppen aufgehoben


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