Bempedoinsäure (1) – Nilemdo®
Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.11.2020 – Zulassung: 01.04.2020 |
|---|---|
| Beschluss | 15.04.2021 |
| Wirkstoff | Bempedoinsäure |
| Handelsname | Nilemdo® |
| Pharm. Unternehmer | Daiichi Sankyo Deutschland GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-601 |
| ATC-Code | C10AX15 Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen (C10AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E78.0Reine Hypercholesterinämie, E78.2Gemischte Hyperlipidämie, E78.4Sonstige Hyperlipidämien, E78.5Hyperlipidämie, nicht näher bezeichnet, E78.8Sonstige Störungen des Lipoproteinstoffwechsels, E78.9Störung des Lipoproteinstoffwechsels, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I16606Hyperlipidämie, I16611Hyperlipoproteinurie, I2449Gemischte Hyperlipidämie, I2459Familiäre Hyperlipidämie, I64600Primäre Hypercholesterinämie, I94846Dyslipidämie |
| DDD Tagesdosis | 0.18 g oral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Dyslipidämie, Hypercholesterinämie |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Besonderheit | Kombinationstherapie |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Nilemdo wird angewendet bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie, adjuvant zu einer Diät: – in Kombination mit einem Statin oder einem Statin zusammen mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die LDL-C-Ziele mit der maximal verträglichen Statin-Dosis nicht erreichen (siehe Abschnitte 4.2, 4.3 und 4.4) oder – als Monotherapie oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die eine Statin-Intoleranz aufweisen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| a) | Erwachsene mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind | Maximal tolerierte medikamentöse Therapie nach Maßgabe des Arztes unter Berücksichtigung von Statinen, Cholesterinresorptionshemmern und Anionenaustauschern |
| b) | Erwachsene mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie, bei denen medikamentöse (außer Evolocumab) und diätische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind | Evolocumab* oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie. * Die Vorgaben hinsichtlich der Verordnungseinschränkung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) Anlage III sind zu beachten |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
2 (CLEAR HARMONY, CLEAR WISDOM) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
H2H vs. ZVT (off-label) |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
| Grund für Patientengruppenbildung (G-BA) | Patienten-Eignung |
a) oder gemischter Dyslipidämie, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Zusammenfassend erscheint die in den Studien vorgenommene stabile Hintergrundtherapie, gerade vor dem Hintergrund des hohen kardiovaskulären Risikos bei den eingeschlossenen Patienten mit unzureichend eingestelltem LCL-C-Wert, nicht angemessen für einen fairen Vergleich von Bempedoinsäure gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
- Mortalität
- Weitere Endpunkte in beiden Studien umfassten Mortalität, kardiovaskuläre Ereignisse und in der Studie CLEAR WISDOM UE.
- Morbidität
- In der Studie CLEAR WISDOM war der primäre Endpunkt die LDL-C-Wert-Änderung zu Woche 12.
- Weitere Endpunkte in beiden Studien umfassten Mortalität, kardiovaskuläre Ereignisse und in der Studie CLEAR WISDOM UE.
- Nebenwirkungen
- In der Studie CLEAR HARMONY wurden Sicherheitsendpunkte als primären Endpunkt wie zum Beispiel unerwünschte Ereignisse (UE) und klinische Sicherheitslaborparameter u.a. erhoben.
b) oder gemischter Dyslipidämie, bei denen medikamentöse (außer Evolocumab) und diätetische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von Bempedoinsäure zur Behandlung der primären Hypercholesterinämie oder gemischter Dyslipidämie ergänzend zu einer Diät wurden keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Zugehörige Verfahren
| Bempedoinsäure (1) | Nilemdo® | Daiichi Sankyo Deutschland GmbH | Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie | 284.750–286.750 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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