Evinacumab (1) – Evkeeza®

Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 12 Jahre

Steckbrief

Start des Verfahrens 15.01.2024 – Zulassung: 17.06.2021
Beschluss 04.07.2024
Wirkstoff Evinacumab
Handelsname Evkeeza®
Pharm. Unternehmer Ultragenyx Germany GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-1027
ATC-Code C10AX17 Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen (C10AX)
ICD-10 Codes (AIS) E78.0Reine Hypercholesterinämie, E78.2Gemischte Hyperlipidämie, E78.4Sonstige Hyperlipidämien, E78.5Hyperlipidämie, nicht näher bezeichnet, E78.88Sonstige Störungen des Lipoproteinstoffwechsels, E78.9Störung des Lipoproteinstoffwechsels, nicht näher bezeichnet
Alpha-ID Codes (AIS) I16606Hyperlipidämie, I16611Hyperlipoproteinurie, I2449Gemischte Hyperlipidämie, I2459Familiäre Hyperlipidämie, I64600Primäre Hypercholesterinämie, I94846Dyslipidämie
Therapeutisches Gebiet Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie
Grund des Verfahrens Erstbewertung
Regulatorischer Status Außergewöhnliche Umstände (EC)
Besonderheit Bundling Kombinationstherapie

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Evkeeza wird angewendet als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Spiegels des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low density lipoprotein cholesterin, LDL-C) zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).

Patientengruppe Indikation ZVT
Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind - Evolocumab ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - Evolocumab und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		1 (ELIPSE-HoFH)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		H2H vs. ZVT
Metaanalyse
(beste Patientengruppe) 		nein

  • Klinische Studien
    • Die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Studie ELIPSE-HoFH untersuchte die Gabe von Evinacumab gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit einer fettarmen Diät und einer maximal tolerierten lipidsenkenden Therapie bei 65 Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einer diagnostizierten homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH).

Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Zusammenfassend ist ein Zusatznutzen von Evinacumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie damit in dieser Patientengruppe nicht belegt.
  • Da ein relevanter Anteil der Patientinnen und Patienten im Vergleichsarm der vorgelegten Studie ELIPSE-HoFH weder Evolocumab noch LDL-Apherese erhalten haben, wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie nicht adäquat umgesetzt und die Studie kann für die Ableitung des Zusatznutzens nicht herangezogen werden.
  • Darüber hinaus wäre eine längere Dauer der Studie ELIPSE-HoFH für eine Beurteilung von langfristigen Effekten von Evinacumab in dieser Indikation empfehlenswert gewesen.
  • Die ergänzend dargestellte einarmige Studie R1500-CL-1719 ist aufgrund des fehlenden Vergleichs nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evinacumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.

Zugehörige Verfahren

Evinacumab (1) Evkeeza® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 12 Jahre 73–80 100% Zusatznutzen nicht belegt
Evinacumab (2) Evkeeza® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 5 bis < 12 Jahre 5–6 100% Zusatznutzen nicht belegt


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