Evinacumab (2) – Evkeeza®
Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 5 bis < 12 Jahre
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 15.01.2024 – Zulassung: 11.12.2023 |
|---|---|
| Beschluss | 04.07.2024 |
| Wirkstoff | Evinacumab |
| Handelsname | Evkeeza® |
| Pharm. Unternehmer | Ultragenyx Germany GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1028 |
| ATC-Code | C10AX17 Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen (C10AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E78.0Reine Hypercholesterinämie, E78.2Gemischte Hyperlipidämie, E78.4Sonstige Hyperlipidämien, E78.5Hyperlipidämie, nicht näher bezeichnet, E78.88Sonstige Störungen des Lipoproteinstoffwechsels, E78.9Störung des Lipoproteinstoffwechsels, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I16606Hyperlipidämie, I16611Hyperlipoproteinurie, I2449Gemischte Hyperlipidämie, I2459Familiäre Hyperlipidämie, I64600Primäre Hypercholesterinämie, I94846Dyslipidämie |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet |
| Regulatorischer Status | Außergewöhnliche Umstände (EC) |
| Besonderheit | Bundling Kombinationstherapie |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
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Evkeeza wird angewendet als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Spiegels des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low density lipoprotein cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Jugendlichen und Kindern ab einem Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind | - Evolocumab (ab 10 Jahren) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder – LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder – Evolocumab (ab 10 Jahren) und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (Daten nicht akzeptiert) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + kein Vergleich) |
- Klinische Studien
- Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Nutzenbewertung von Evinacumab die einarmige Studie R1500-CL-17100 vor.
Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von Evinacumab zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind, zieht der pharmazeutische Unternehmer die einarmige Studie R1500-CL-17100 heran.
- Die einarmige Studie R1500-CL-17100 ist aufgrund des fehlenden Vergleichs nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evinacumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Zugehörige Verfahren
| Evinacumab (1) | Evkeeza® | Ultragenyx Germany GmbH | Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 12 Jahre | 73–80 | 100% Zusatznutzen nicht belegt | |
| Evinacumab (2) | Evkeeza® | Ultragenyx Germany GmbH | Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 5 bis < 12 Jahre | 5–6 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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