Burosumab (6) – Crysvita®
FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.09.2022 – Zulassung: 25.07.2022 |
|---|---|
| Beschluss | 16.02.2023 |
| Wirkstoff | Burosumab |
| Handelsname | Crysvita® |
| Pharm. Unternehmer | Kyowa Kirin GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-852 |
| ATC-Code | M05BX05 Andere Mittel mit Einfluss auf die Knochenstruktur und die Mineralisation (M05BX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E83.38Sonstige Störungen des Phosphorstoffwechsels und der Phosphatase, M83.89Sonstige Osteomalazie im Erwachsenenalter: Nicht näher bezeichnete Lokalisation |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I128133Onkogene Osteomalazie, I65880Erworbene Hypophosphatämie |
| ORPHAcodes (AIS) | 352540Onkogene Osteomalazie, |
| DDD Tagesdosis | 2.5 mg parenteral |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatämie Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet – Überschreitung Orphan-Umsatzgrenze |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Crysvita wird angewendet zur Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren, und bei Erwachsenen. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können | Eine Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) in Kombination |
Studien und Ergebnisse
|
Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (keine Daten vorgelegt) |
|---|---|
|
Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
keine Daten vorgelegt (Dossier: Single-Arm + kein Vergleich) |
- Klinische Studien
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab für Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie (TIO), in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers die beiden zulassungsbegründenden, offenen, einarmigen Phase-II-Studien UX023T-CL201 und KRN23-002 vorgelegt.
- In die einarmige Studie UX023T-CL201 wurden erwachsene Patientinnen und Patienten mit TIO sowie Patientinnen und Patienten mit Epidermales-Nävus-Syndrom (ENS)-assoziierter Osteomalazie eingeschlossen.
- In die einarmige Studie KRN23-002 wurden insgesamt 14 erwachsene Patientinnen und Patienten mit TIO eingeschlossen.
Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Ein Zusatznutzen von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
- Burosumab kann im vorliegenden Anwendungsgebiet in Einzelfällen eine relevante Therapieoption darstellen.
- Insgesamt wurde für das vorliegende Anwendungsgebiet seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
Zugehörige Verfahren
<< Liste aller Beschlüsse