Burosumab (5) – Crysvita®

• Klinische Studien
  • Für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab für Erwachsene mit X-chromosomaler Hypophosphatämie wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die zulassungsbegründende, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie UX023-CL303 mit Datenschnitt zu Woche 24 vorgelegt.

Erwachsene mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

• Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
• Insgesamt wurde für das vorliegende Anwendungsgebiet seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
• Ein Zusatznutzen von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
• Die Studie UX023-CL303 kann für die vorliegende Nutzenbewertung nicht herangezogen werden, da die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt wurde.
• Der G-BA hat als zweckmäßige Vergleichstherapie eine Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) in Kombination festgelegt.
• In der Studie UX023-CL303 war eine Substitution von Phosphat und aktivem Vitamin D jedoch explizit ausgeschlossen.
• Der eingeschränkte Einsatz von Phosphat und aktivem Vitamin D entspricht nicht dem Versorgungsalltag.
• Kontraindikation oder klinische Gründe für den Verzicht einer Phosphatsubstitution und aktivem Vitamin D wurden für die Studienteilnehmenden der Studie UX023-CL303 nicht vorgelegt, so dass die Studie UX023-CL303 aufgrund der nicht umgesetzten zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Nutzenbewertung herangezogen werden kann.