Hydrocortison (1) – Alkindi®

• Klinische Studien
  • In der Studie Infacort 003 wurden 24 Kinder < 6 Jahre mit Nebenniereninsuffizienz eingeschlossen, welche auch vor Studieneinschluss eine Hormonersatztherapie mit Hydrocortison (nicht Alkindi®) erhielten.
  • In der Studie Infacort 004 wurde die Behandlung von 18 der 24 Kinder mit Hydrocortison (Alkindi®) als Dauerbehandlung fortgesetzt.

Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz

• Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
• Insgesamt stellt der G-BA aus diesem Grund fest, dass ein Zusatznutzen von Hydrocortison (Alkindi®) für Neugeborene, Kinder und Jugendliche (ab der Geburt bis unter 18 Jahre) mit Nebenniereninsuffizienz nicht belegt ist.
• Für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi®) legt der pharmazeutische Unternehmer die zwei einarmigen, monozentrischen Studien Infacort 003 und Infacort 004 vor.
• Da das klinische Entwicklungsprogramm von Alkindi® keine vergleichenden Studien umfasste, wie z. B. die Untersuchung von Alkindi® gegenüber Hydrocortison an erwachsenen Patienten mit Nebenniereninsuffizienz, ist auch ein Evidenztransfer für pädiatrische Arzneimittel im Sinne des Artikels 2 Absatz 4 der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 des Europäischen Parlaments und des Rates über Kinderarzneimittel nach AM-NutzenV § 5 Absatz 5a für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi®) im vorliegenden Fall nicht möglich.
• Fazit
  • Für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi®) legt der pharmazeutische Unternehmer die zwei einarmigen, monozentrischen Studien Infacort 003 und Infacort 004 vor.
  • Diese Studien waren die Grundlage für die Erteilung der Paediatric Use Marketing Autorisation (PUMA) durch die europäische Zulassungsbehörde.
  • Die beiden nicht vergleichenden Studien Infacort 003 und Infacort 004 erlauben jedoch keine Abwägung des Nutzens und des Schadens von Hydrocortison (Alkindi®) im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie und können daher nicht für die Ableitung eines Zusatznutzens nach § 35a SGB V von Hydrocortison (Alkindi®) herangezogen werden.
  • Da das klinische Entwicklungsprogramm von Alkindi® keine vergleichenden Studien umfasste, wie z. B. die Untersuchung von Alkindi® gegenüber Hydrocortison an erwachsenen Patienten mit Nebenniereninsuffizienz, ist auch ein Evidenztransfer für pädiatrische Arzneimittel im Sinne des Artikels 2 Absatz 4 der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 des Europäischen Parlaments und des Rates über Kinderarzneimittel nach AM-NutzenV § 5 Absatz 5a für die Ableitung des Zusatznutzens von Hydrocortison (Alkindi®) im vorliegenden Fall nicht möglich.