Teduglutid (2) – Revestive®

Patienten im Alter von einem bis einschließlich 17 Jahren

• Nicht quantifizierbar.
• Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine quantifizierbare Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens für patientenrelevante Endpunkte zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt.
• Aufgrund der deutlichen methodischen Limitationen der Studie sowie der insgesamt eingeschränkten Evidenzgrundlage stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für Teduglutid in der Gruppe der Patienten von einem bis unter 18 Jahren auf Basis der Kriterien in § 5 Absatz 7 der AM-NutzenV unter Berücksichtigung des Schweregrades der Erkrankung und des therapeutischen Ziels bei der Behandlung der Erkrankung als nicht quantifizierbar ein.
• Mortalität
  • In der Studie traten keine Todesfälle auf. Daher kann hinsichtlich der Mortalität keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens getroffen werden.
• Morbidität
  • Einer der Endpunkte der Studie war die Volumenreduktion von parenteraler Ernährung. In der Responderanalyse wurde Ansprechen, definiert als 10% bzw. 20% Reduktion des Volumens der wöchentlichen parenteralen Ernährung in Woche 12 im Vergleich zur Baseline, nur in der Teduglutid-Gruppe erreicht, und zwar von 8 Patienten bei Auswertung der vom Prüfarzt verschriebenen Volumina.
  • Die Auswertung der Tagebuchdaten ergab 10 (10%ige Reduktion der parenteralen Ernährung) bzw. 7 (20%ige Reduktion) Responder.
  • Die relative und absolute Volumenänderung pro Woche war in der Teduglutid-Gruppe jeweils ausgeprägter: Es ergab sich eine Verringerung um im Median 25,4 % bzw. 1,3 Liter unter Teduglutid gegenüber 0 % unter Placebo bei Auswertung der vom Prüfarzt verschriebenen Volumina.
  • Die Auswertung der Tagebuchdaten ergab eine Verringerung um 29,3 % bzw. 2,0 Liter pro Woche unter Teduglutid gegenüber einer Steigerung von 9,1 % bzw. 0,5 Liter pro Woche unter Placebo.
  • Eine eindeutige Einschätzung der Patientenrelevanz der Volumenreduktion parenteraler Ernährung kann aus den vorliegenden Daten nicht hergeleitet werden.
  • Des Weiteren wurde der Anteil der Patienten erfasst, die ihre parenterale Ernährung nach 12 Wochen um 1, 2 bzw. 3 Tage pro Woche reduzieren konnten. Basierend auf den vom Arzt verschriebenen Volumina konnten dies 4 Patienten in der Teduglutid-, jedoch keine Patienten in der Kontrollgruppe erreichen.
  • Laut Tagebuchdaten ergab sich eine Verkürzung von im Median 3 Stunden pro Tag unter Teduglutid vs. 0 Stunden pro Tag unter Kontrolle.
  • Das komplette Absetzen der parenteralen Ernährung wurde in der Teduglutid-Gruppe von 3 Patienten basierend auf den vom Prüfarzt verschriebenen Volumina, nicht aber in der Kontrollgruppe erreicht.
  • Basierend auf den Tagebuchdaten und den vom Prüfarzt verschriebenen Volumina erreichte ein Patient von 15 in der Teduglutidgruppe ein komplettes Absetzen der parenteralen Ernährung, demgegenüber kein Patient in der Kontrollgruppe.
  • Eine Quantifizierung des Zusatznutzens ist auf Grundlage der vorliegenden Daten zur Morbidität aufgrund der beschriebenen methodischen Limitationen der Studie nicht möglich.
• Gesundheitsbezogene Lebensqualität
  • Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde nicht als separater Endpunkt erhoben. Es lässt sich keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens aufgrund der Lebensqualität treffen.
• Nebenwirkungen
  • Unerwünschte Ereignisse (UE) traten bei jeweils allen Patienten der beiden Studienarme auf.
  • Mindestens ein schwerwiegendes UE (SUE) wurde bei 53 % der Patienten in der Interventions- und 60 % in der Kontrollgruppe berichtet.
  • In keinem Fall wurde die Therapie aufgrund von UE abgebrochen.
  • Die Betrachtung einzelner UE ist aufgrund der geringen Studiengröße und unzureichender Vergleichbarkeit der Behandlungsgruppen für die Herleitung des Ausmaßes eines Zusatznutzens nicht angemessen.
  • Insgesamt kann hinsichtlich der Nebenwirkungen keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens getroffen werden.
• Gesamtbetrachtung
  • Zusammenfassend lässt sich anhand der Mortalitäts-, Morbiditäts- und Nebenwirkungsdaten keine Quantifizierung des Zusatznutzens von Teduglutid ableiten.