Avapritinib (5) – Ayvakyt®
Fortgeschrittene systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.11.2025 – Zulassung: 24.03.2022 |
|---|---|
| Beschluss | 16.04.2026 |
| Wirkstoff | Avapritinib |
| Handelsname | Ayvakyt® |
| Pharm. Unternehmer | Blueprint Medicines (Germany) GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1262 |
| ATC-Code | L01EX18 Andere Proteinkinase-Inhibitoren (L01EX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | C94.30Mastzellenleukämie: Ohne Angabe einer kompletten Remission, C94.31Mastzellenleukämie: In kompletter Remission, C96.2Bösartiger Mastzelltumor |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I116195Aggressive systemische Mastozytose, I18159Mastzellenleukämie, I31132Mastzellenleukämie in kompletter Remission |
| ORPHAcodes (AIS) | 98850Aggressive systemische Mastozytose, 98851Mastzellenleukämie, 98851Mastzellenleukämie in kompletter Remission |
| Therapeutisches Gebiet | Onkologische Erkrankungen Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens | Neubewertung: Orphan Umsatz-Überschreitung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
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Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie | Individualisierte Therapie unter Auswahl von <ul><li>Midostaurin,</li><li>Cladribin (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen) und</li><li>Imatinib (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für mit Midostaurin vorbehandelte Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen)</li></ul> |
Studien und Ergebnisse
- Klinische Studien
- Bei der Studie PATHFINDER handelt es sich um eine offene, multizentrische, einarmige Phase-II-Studie mit Avapritinib zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose.
- Die Studie EXPLORER ist eine offene, multizentrische, einarmige Phase-I-Studie mit Avapritinib zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose, bestehend aus einer Dosiseskalationsphase (Teil 1) sowie einer Erweiterungsphase (Teil 2).
Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten einarmigen Studien PATHFINDER und EXPLORER erlauben keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Somit liegen keine Daten vor, die eine Bewertung des Zusatznutzens ermöglichen.
Zugehörige Verfahren
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