Iptacopan (3) – Fabhalta®

• Klinische Studien
  • Die Studie APPLY-PNH ist eine abgeschlossene, multizentrische, offene RCT zum Vergleich von Iptacopan mit Eculizumab oder Ravulizumab.

a) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind

• Ein Zusatznutzen von Iptacopan als Monotherapie ist somit nicht belegt.

b) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind

• Ein Zusatznutzen von Iptacopan als Monotherapie ist für Patientengruppe b) nicht belegt.
• Für Patientengruppe b) liegen keine geeigneten Daten zum Vergleich von Iptacopan mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor, da in der Studie APPLY-PNH keine Therapieumstellung auf Pegcetacoplan bzw. Danicopan in Kombination mit Eculizumab oder Ravulizumab erfolgte.
• Unabhängig von der fehlenden Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie kann vor diesem Hintergrund nicht mit der erforderlichen Sicherheit davon ausgegangen werden, dass die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Auswertungen bzw. Sensitivitätsanalysen hinsichtlich der dabei getroffenen Annahmen bei der Definition der Analysepopulationen tatsächlich geeignet wären, Patientinnen und Patienten zu identifizieren, bei denen noch keine Umstellung auf eine proximale Komplementinhibition angezeigt ist.