Midostaurin (3) – Rydapt®

Systemische Mastozytose

Steckbrief

Start des Verfahrens 15.11.2023 – Zulassung: 18.09.2017
Beschluss 02.05.2024
Wirkstoff Midostaurin
Handelsname Rydapt®
Pharm. Unternehmer Novartis Pharma AG
G-BA Vorgangsnummer D-992
ATC-Code L01EX10 Andere Proteinkinase-Inhibitoren (L01EX)
ICD-10 Codes (AIS) C94.30Mastzellenleukämie: Ohne Angabe einer kompletten Remission, C94.31Mastzellenleukämie: In kompletter Remission, C96.2Bösartiger Mastzelltumor
Alpha-ID Codes (AIS) I116195Aggressive systemische Mastozytose, I18159Mastzellenleukämie, I31132Mastzellenleukämie in kompletter Remission
ORPHAcodes (AIS) 98850Aggressive systemische Mastozytose, 98851Mastzellenleukämie, 98851Mastzellenleukämie in kompletter Remission
Therapeutisches Gebiet Onkologische Erkrankungen Mastozytose / systemische Mastozytose Orphan (Umsatzgrenze)
Grund des Verfahrens Neubewertung: Orphan Umsatz-Überschreitung
Ursprünglicher Beschluss: Midostaurin (1) (05.04.2018)
Besonderheit Bundling ZVT-Änderung

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Rydapt wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL).
Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) Patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von − Avapritinib (nur für Personen nach mindestens einer systemischen Vortherapie und mit Thrombozytenzahlen ≥ 50 x 109/L), − Cladribin und − Imatinib (nur für Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen) unter Berücksichtigung des Allgemeinzustandes, des KIT-Mutationsstatus und der Vortherapie

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		0 (Daten nicht akzeptiert)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + historischer Vergleich)
Grund für Patientengruppenbildung (G-BA) Behandlungszeitraum
ZVT-Änderung 28.11.2023 – Neue Therapiestandards

  • Klinische Studien
    • Die Studien CPKC412D2201 und CPKC412A2213 sind einarmige Phase II Studien.
    • In die Studie CPKC412D2201 wurden 116 Patientinnen und Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose oder Mastzellleukämie eingeschlossen.
    • In die Studie CPKC412A2213 wurden 26 Patientinnen und Patienten mit histologisch nachgewiesener ASM oder MCL eingeschlossen.

Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Es liegen daher insgesamt keine geeigneten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Midostaurin vor.
  • Somit ist ein Zusatznutzen von Midostaurin für Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
  • Gesamtbewertung
    • Die Ergebnisse der vorgelegten einarmigen Studien CPK412D2201 und CPK412A2213 sind für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet, da sie keinen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen.
    • Die Ergebnisse des nicht-randomisierten Vergleichs von Lübke werden aufgrund der fehlenden detaillierten Angaben zur Methodik und der fehlenden Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie ebenfalls nicht für die Nutzenbewertung herangezogen.

Zugehörige Verfahren

Midostaurin (3) Rydapt® Novartis Pharma AG Onkologische Erkrankungen Systemische Mastozytose 300–400 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Midostaurin (2) Rydapt® Novartis Pharma AG Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie, FLT3-Mutation 380–1.040 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze)
Midostaurin (1) Rydapt® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie; Systemische Mastozytose 0
400–710 		80% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan aufgehoben


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