Midostaurin (2) – Rydapt®

• Klinische Studien
  • RATIFY ist eine abgeschlossene, randomisierte, doppelblinde Phase-III-Studie.
  • In der Studie RATIFY wurde Midostaurin gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin als Induktionstherapie, in Kombination mit hochdosiertem Cytarabin als Konsolidierungstherapie und als Monotherapie zur Erhaltungstherapie verglichen.
  • AMLSG 16-10 ist eine einarmige Studie, an der 440 Patientinnen und Patienten im Alter von 18 bis 70 Jahren mit einer FLT3-ITD-Mutation und diagnostizierter AML, AML-assoziierter myeloischer Vorläufer-Neoplasie oder akuter Leukämie mit unklarer Linienzugehörigkeit eingeschlossen wurden.

Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen

• Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
• Somit ist ein Zusatznutzen von Midostaurin bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen, in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie mit Daunorubicin und Cytarabin zur Induktion und mit einer Hochdosis-Chemotherapie mit Cytarabin zur Konsolidierung und anschließend als Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei Patientinnen und Patienten in kompletter Remission gegenüber der für den vorliegenden Beschluss bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
• Gesamtbewertung
  • Für die vorliegende Neubewertung von Midostaurin aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Grenze des Orphan-Drugs legt der pharmazeutische Unternehmer für den Nachweis des Zusatznutzens in der Behandlung der neu diagnostizierten akuten myeloischen Leukämie (AML) mit einer FLT3-Mutation die Ergebnisse aus den Studien RATIFY, A2220 und AMLSG 16-10 vor.
  • Die Studien A2220 und AMLSG 16-10 sowie der mit der Studie AMLSG 16-10 Studie vorgelegten indirekten Vergleiche sind für die Nutzenbewertung aufgrund der fehlenden Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie bzw. der nicht zulassungskonformen Anwendung von Midostaurin nicht geeignet.
  • In Bezug auf die Erhaltungstherapie ist die vorliegende zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie RATIFY nicht umgesetzt. Die Studiendaten der Studie RATIFY erlauben somit keine Bewertung des Zusatznutzen gegenüber der vorliegenden zweckmäßige Vergleichstherapie.
  • Für einen Vergleich gegenüber der für den vorliegenden Beschluss bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen keine geeigneten Daten vor.