Albutrepenonacog alfa (2) – Idelvion®
Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 15.10.2021 – Zulassung: 11.05.2016 |
|---|---|
| Beschluss | 07.04.2022 |
| Wirkstoff | Albutrepenonacog alfa |
| Handelsname | Idelvion® |
| Pharm. Unternehmer | CSL Behring GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-734 |
| ATC-Code | B02BD33 Blutgerinnungsfaktoren (B02BD) |
| ICD-10 Codes (AIS) | D67Hereditärer Faktor-IX-Mangel |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I27821Hämophilie B |
| ORPHAcodes (AIS) | 98879Hämophilie B |
| DDD Tagesdosis | 400 E parenteral |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens |
Neubewertung: Orphan Umsatz-Überschreitung
Ursprünglicher Beschluss: Albutrepenonacog alfa (1) (01.12.2016) |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel). Idelvion kann bei allen Altersgruppen angewendet werden. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patientinnen und Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie B | Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate |
Studien und Ergebnisse
|
Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
5 (CSL654_2004, CSL654_3001, CSL654_3002, CSL654_3003 und CSL654_5005 z) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Single-Arm + kein Vergleich |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- Der pharmazeutische Unternehmer stellt die Ergebnisse der offenen, nicht kontrollierten, multizentrischen Studien CSL654_2004, CSL654_3001, CSL654_3002, CSL654_3003 und CSL654_5005 zu Albutrepenonacog alfa den Ergebnissen aus den offenen, nicht kontrollierten, multizentrischen Studien zu Eftrenonacog alfa (B-LONG, Kids B-LONG, B-YOND) deskriptiv gegenüber.
Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel)
- Für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) ist ein Zusatznutzen von Albutrepenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Begründung: Für die Bewertung des Zusatznutzens von Albutrepenonacog alfa zur Behandlung von Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine direkt vergleichende Studie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt, sondern deskriptive Gegenüberstellungen der Ergebnisse von einzelnen Armen verschiedener Studien sowie ergänzende matchingadjustierte indirekten Vergleiche (matching adjusted indirect comparison, MAIC) einzelner Endpunkte.
- Die rein deskriptive Gegenüberstellung der Ergebnisse einzelner Arme verschiedener Studien ist für die Ableitung des Zusatznutzens nicht geeignet.
- MAIC-Analysen ohne Brückenkomparator stellen grundsätzlich keine adäquate Möglichkeit der Confounderadjustierung dar.
- Somit sind die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Vergleiche auf Basis von MAIC-Analysen nicht für die Bewertung des Zusatznutzens von Albutrepenonacog alfa geeignet.
- In der Gesamtschau ist für diese Patientenpopulation ein Zusatznutzen für Albutrepenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Gesamtschau
- In der Gesamtschau ist für diese Patientenpopulation ein Zusatznutzen für Albutrepenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
| Albutrepenonacog alfa (2) | Idelvion® | CSL Behring GmbH | Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel | 560–720 | 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze) | |
| Albutrepenonacog alfa (1) | Idelvion® | CSL Behring GmbH | Hämophilie B |
0
580–660 |
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben |
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