Caplacizumab (2) – Cablivi®

• Klinische Studien
  • Bei der Studie HERCULES handelt es sich um eine abgeschlossene, multizentrische, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase-III-Studie mit Parallelgruppendesign, in welcher die Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab, wenn dieses als Teil einer Kombinationstherapie (täglicher Plasmaaustausch und immunsuppressive Therapie) bei erwachsenen aTTP-Patienten verabreicht wird, untersucht wurde.

Jugendliche ab 12 bis < 18 Jahre und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, aTTP) leiden

• Für Jugendliche ab 12 bis < 18 Jahre und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg mit einer aTTP-Episode liegen keine klinischen Studien vor, in der Caplacizumab eingesetzt und untersucht wurde.
• Der pharmazeutische Unternehmer führt für die benannte Patientenpopulation der Jugendlichen zwei Einzelfallberichte an. Die Einzelfallberichte werden nicht zur Nutzenbewertung herangezogen, da auf Basis von Einzelfallberichten eine Einschätzung zur Aussagesicherheit und zum Ausmaß des Zusatznutzens nicht möglich ist.
• Für die Nutzenbewertung von Caplacizumab bei Jugendlichen ab 12 bis < 18 Jahre und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg mit einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) nimmt der pharmazeutische Unternehmer im Rahmen eines Evidenztransfers von Erwachsenen auf Jugendliche mit aTTP unter anderem Bezug auf die Studie HERCULES.
• Dem vom pU angestrebten Evidenztransfer von der Erwachsenen-Studie HERCULES auf die zu bewertende Studienpopulation der Jugendlichen wird nicht gefolgt, weil Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten für die Studienpopulation der Jugendlichen fehlen und damit ein Evidenztransfer von Ergebnissen zu patientenrelevanten Endpunkten aus der Studie HERCULES von Erwachsenen auf Jugendliche im Rahmen dieser Nutzenbewertung nicht möglich ist.
• Im Ergebnis stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Caplacizumab in der Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die an einer Episode von erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) leiden, angewendet in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression, als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.