Eftrenonacog alfa (2) – Alprolix®
Hämophilie B
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.08.2023 – Zulassung: 12.05.2016 |
|---|---|
| Beschluss | 01.02.2024 |
| Wirkstoff | Eftrenonacog alfa |
| Handelsname | Alprolix® |
| Pharm. Unternehmer | Swedish Orphan Biovitrum GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-961 |
| ATC-Code | B02BD34 Blutgerinnungsfaktoren (B02BD) |
| ICD-10 Codes (AIS) | D67Hereditärer Faktor-IX-Mangel |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I27821Hämophilie B |
| ORPHAcodes (AIS) | 98879Hämophilie B |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B) Orphan (Umsatzgrenze) |
| Grund des Verfahrens |
Neubewertung: Orphan Umsatz-Überschreitung
Ursprünglicher Beschluss: Eftrenonacog alfa (1) (15.12.2016) |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel). Alprolix kann bei allen Altersgruppen angewendet werden. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B | Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
4 (B-LONG, Kids B-LONG, PUPs B-LONG, B YOND) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Single-Arm + kein Vergleich |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- Supportiv legt der pharmazeutische Unternehmer die vier einarmigen, nicht randomisierten, nicht kontrollierten Studien B-LONG, Kids B-LONG, PUPs B-LONG und B YOND mit männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie B (definiert durch ≤ 2 I. E./dl endogene Faktor-IX-Aktivität) vor.
Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B
- Für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B ist der Zusatznutzen für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Eftrenonacog alfa keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Die vorgelegten, einarmigen Studie sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
- Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Studien für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden.
- Gesamtschau
- In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
| Eftrenonacog alfa (2) | Alprolix® | Swedish Orphan Biovitrum GmbH | Hämophilie B | 560–720 | 100% Zusatznutzen nicht belegt Orphan (Umsatzgrenze) | |
| Eftrenonacog alfa (1) | Alprolix® | Swedish Orphan Biovitrum GmbH | Hämophilie B |
0
580–660 |
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan aufgehoben |
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