Tabelecleucel (1) – Ebvallo®

Rezidivierte oder refraktäre Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung (EBV+ PTLD), vorbehandelt, ab 2 Jahre

Steckbrief

Start des Verfahrens 15.04.2023 – Zulassung: 16.12.2022
Beschluss 05.10.2023
Wirkstoff Tabelecleucel
Handelsname Ebvallo®
Pharm. Unternehmer Pierre Fabre Pharma GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-939
ATC-Code L01XL09 ANDERE ANTINEOPLASTISCHE MITTEL (L01X)
ICD-10 Codes (AIS) C88.70Sonstige bösartige immunproliferative Krankheiten: Ohne Angabe einer kompletten Remission, C88.71Sonstige bösartige immunproliferative Krankheiten: In kompletter Remission, D47.7Sonstige näher bezeichnete Neubildungen unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes, D47.9Neubildung unsicheren oder unbekannten Verhaltens des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes, nicht näher bezeichnet
Alpha-ID Codes (AIS) I127514PTLD (Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung), I131005Polymorphe posttransplantations-lymphoproliferative Krankheit ohne Angabe einer Remission, I131022PTLD (Post-Transplant Lymphoproliferative Disorder), frühe Läsion, I131830Polymorphe posttransplantations-lymphoproliferative Krankheit in kompletter Remission
ORPHAcodes (AIS) 70568PTLD (Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung),
Therapeutisches Gebiet Onkologische Erkrankungen Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung (PTLD) Orphan
Grund des Verfahrens Erstbewertung
Regulatorischer Status Außergewöhnliche Umstände (EC) ATMP

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Ebvallo wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten ab 2 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer Epstein-Barr-Virus positiver Posttransplantations-lymphoproliferativer Erkrankung (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige Behandlung erhalten haben. Bei Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet.
Patientengruppe Indikation ZVT
Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit Epstein-Barr-Virus-positiven Posttransplantationslymphomen (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige antineoplastische Therapie erhalten haben. Bei Patientinnen und Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet – (Orphan Drug)

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		1 (ALLELE)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Single-Arm + historischer Vergleich
Metaanalyse
(beste Patientengruppe) 		nein

  • Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ebvallo mit dem Wirkstoff Tabelecleucel.
  • Tabelecleucel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren und Erwachsenen mit Epstein-Barr-Virus-positiven Posttransplantationslymphomen (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige antineoplastische Therapie erhalten haben, zugelassen. Bei Patientinnen und Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet.
  • Für die Nutzenbewertung liegen Daten der der einarmigen Phase III Studie ALLELE, der einarmige Expanded-Access-Studie EBV-CTL-201 sowie ein indirekter Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ALLELE und der retrospektiven, nicht-interventionellen Beobachtungsstudie ATA129-RS002 vor.
  • Zu den Studien ALLELE und EBV-CTL-201 hat der pharmazeutische Unternehmer Daten zur Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zu Nebenwirkungen vorgelegt. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar. Davon unbenommen lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen, da keine vergleichenden Daten vorliegen.
  • Für den indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator bestehen erhebliche Unsicherheiten insbesondere hinsichtlich der Identifizierung und Selektion von Confoundern und somit auch in Bezug auf die Strukturgleichheit der Studienpopulationen. Zudem liegen die Effektschätzer des indirekten Vergleichs nicht in einer Größenordnung, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass der vorgelegte indirekte Vergleich für die Nutzenbewertung nicht herangezogen werden kann.
  • In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Zugehörige Verfahren

Tabelecleucel (1) Ebvallo® Pierre Fabre Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Rezidivierte oder refraktäre Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung (EBV+ PTLD), vorbehandelt, ab 2 Jahre 7–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan


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