Tabelecleucel (1) – Ebvallo®
Relapsed or refractory Epstein-Barr virus positive posttransplant lymphoproliferative disease (EBV+ PTLD), pretreated, 2 years and older
Characteristics
| Start date | 15.04.2023 – Marketing authorisation: 16.12.2022 |
|---|---|
| Resolution | 05.10.2023 |
| INN | Tabelecleucel |
| Brand name | Ebvallo® |
| Pharm. company | Pierre Fabre Pharma GmbH |
| G-BA Procedure ID | D-939 |
| ATC code | L01XL09 OTHER ANTINEOPLASTIC AGENTS (L01X) |
| Therapeutic area | Oncological diseases Orphan |
| Reason for procedure | Initial assessment |
| Regulatory status | Exceptional Circumstances ATMP |
Studies and Results
- Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ebvallo mit dem Wirkstoff Tabelecleucel.
- Tabelecleucel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren und Erwachsenen mit Epstein-Barr-Virus-positiven Posttransplantationslymphomen (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige antineoplastische Therapie erhalten haben, zugelassen. Bei Patientinnen und Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet.
- Für die Nutzenbewertung liegen Daten der der einarmigen Phase III Studie ALLELE, der einarmige Expanded-Access-Studie EBV-CTL-201 sowie ein indirekter Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ALLELE und der retrospektiven, nicht-interventionellen Beobachtungsstudie ATA129-RS002 vor.
- Zu den Studien ALLELE und EBV-CTL-201 hat der pharmazeutische Unternehmer Daten zur Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zu Nebenwirkungen vorgelegt. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar. Davon unbenommen lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen, da keine vergleichenden Daten vorliegen.
- Für den indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator bestehen erhebliche Unsicherheiten insbesondere hinsichtlich der Identifizierung und Selektion von Confoundern und somit auch in Bezug auf die Strukturgleichheit der Studienpopulationen. Zudem liegen die Effektschätzer des indirekten Vergleichs nicht in einer Größenordnung, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass der vorgelegte indirekte Vergleich für die Nutzenbewertung nicht herangezogen werden kann.
- In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Associated procedures
| Tabelecleucel (1) | Ebvallo® | Pierre Fabre Pharma GmbH | Relapsed or refractory Epstein-Barr virus positive posttransplant lymphoproliferative disease (EBV+ PTLD), pretreated, 2 years and older | 7–30 | 100% Hint for non-quantifiable additional benefit Orphan |
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