Ravulizumab (5) – Ultomiris®

Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen, Anti-Aquaporin-4-IgG-seropositiv

Steckbrief

Start des Verfahrens 15.06.2023 – Zulassung: 05.05.2023
Beschluss 07.12.2023
Wirkstoff Ravulizumab
Handelsname Ultomiris®
Pharm. Unternehmer Alexion Pharma Germany GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-952
ATC-Code L04AJ02 IMMUNSUPPRESSIVA (L04A)
ICD-10 Codes (AIS) G36.0Neuromyelitis optica (Devic-Krankheit)
Alpha-ID Codes (AIS) I3533Neuromyelitis optica
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Nervensystems Multiple Sklerose (MS) / Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD)
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet
Besonderheit ZVT-Änderung

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Ultomiris wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit NMOSD, die positiv für Anti-Aquaporin-4(AQP4)-Antikörper sind
Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind Eculizumab (ab dem 2. Schub) oder Satralizumab

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		0 (Daten nicht akzeptiert)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + indirekter Vergleich (PID/PSM))
ZVT-Änderung 23.05.2023 – Neue G-BA Beschlüsse

  • Klinische Studien
    • Bei der Studie ALXN1210-NMO-307 handelt es sich um eine noch laufende 1-armige, extern placebokontrollierte, offene Studie zu Ravulizumab bei Erwachsenen mit NMOSD, die AQP4-Antikörper-seropositiv sind und in den 12 Monaten vor Studieneinschluss mindestens 1 Schub erlitten haben.
    • Bei der Studie ECU-NMO-301 handelt es sich um eine abgeschlossene, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zu Eculizumab bei Erwachsenen mit NMOSD, die AQP4-Antikörper-seropositiv sind und in den 12 Monaten vor Studieneinschluss mindestens 2 Schübe oder innerhalb 24 Monate vor Studieneinschluss mindestens 3 Schübe erlitten haben mit mindestens 1 Schub in den 12 Monaten vor dem Studieneinschluss.

Erwachsene mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind

  • Für Erwachsene mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), die anti-Aquaporin-4-IgG-(AQP4-IgG-)seropositiv sind, ist der Zusatznutzen nicht belegt.
  • Insgesamt liegen somit keine für die Nutzenbewertung von Ravulizumab geeigneten Daten vor, so dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
  • Mangels direkt vergleichender Studien gegenüber einem Wirkstoff der zweckmäßigen Vergleichstherapie legt der pharmazeutische Unternehmer zur Nutzenbewertung zwei indirekte Vergleiche vor: einen Vergleich einzelner Arme aus verschiedenen Studien von Ravulizumab und Eculizumab mittels Propensity-Score-Verfahren und einen Vergleich von Ravulizumab mit sowohl Eculizumab als auch Satralizumab über eine Netzwerk-Metaanalyse.
  • Bei dem Vergleich mittels Propensity-Score Verfahren ist die Methodik und das Vorgehen des pharmazeutischen Unternehmers unzureichend. Die vorgelegten Daten sind daher nicht interpretierbar.
  • Auch die vorgelegten Auswertungen der Netzwerk-Metaanalyse sind für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.
  • In der Gesamtschau liegen somit keine geeigneten Daten von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.

Zugehörige Verfahren



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