Ravulizumab (2) – Ultomiris®

Atypisches Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS)

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.08.2020 – Zulassung: 26.06.2020
Beschluss 21.01.2021
Wirkstoff Ravulizumab
Handelsname Ultomiris®
Pharm. Unternehmer Alexion Pharma Germany GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-557
ATC-Code L04AJ02 IMMUNSUPPRESSIVA (L04A)
ICD-10 Codes (AIS) D59.3Hämolytisch-urämisches Syndrom
Alpha-ID Codes (AIS) I1866Hämolytisch-urämisches Syndrom
DDD Tagesdosis 59 mg parenteral
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.
Patientengruppe Indikation ZVT
Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben Eculizumab

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		2 (Studie 311, Studie 312)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Single-Arm + indirekter Vergleich (PID/PSM)
Metaanalyse
(beste Patientengruppe) 		nein

  • Klinische Studien
    • Bei den gegenwärtig noch laufenden, einarmigen, multizentrischen Studien 311 und 312 handelt es sich um die pivotalen Studien zu Ravulizumab im vorliegenden Anwendungsgebiet.
    • Die Studie 311 schloss komplementinhibitornaive erwachsene Patienten mit aHUS ein.
    • In die Studie 312 wurden an aHUS erkrankte Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren ab einem Körpergewicht von 5 kg in zwei Kohorten eingeschlossen.
    • In die einarmigen, multizentrischen Studien C10-003 und C10-004 wurden pädiatrische (Körpergewicht von mindestens 5 kg) bzw. erwachsene Patienten mit aHUS eingeschlossen.

Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben

  • Für Ravulizumab zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, ist ein Zusatznutzen gegenüber Eculizumab nicht belegt.
  • Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
  • Für die Teilpopulation der Patienten, die Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, legt der pharmazeutische Unternehmer keine vergleichenden Daten vor.
  • Insgesamt sind sämtliche vorgelegten Vergleiche insbesondere aufgrund einer eingeschränkt beurteilbaren Vergleichbarkeit der Studien und der fehlenden Randomisierung mit bewertungsrelevanten Limitationen behaftet.
  • Gesamtschau
    • In der Gesamtschau sind daher die für die Bewertung von Ravulizumab zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, vorgelegten Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.

Zugehörige Verfahren



<< Liste aller Beschlüsse