Ravulizumab (3) – Ultomiris®

Paroxysmale Hämoglobinurie, pädiatrische Patienten

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.10.2021 – Zulassung: 01.09.2021
Beschluss 18.03.2022
Wirkstoff Ravulizumab
Handelsname Ultomiris®
Pharm. Unternehmer Alexion Pharma Germany GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-720
ATC-Code L04AJ02 IMMUNSUPPRESSIVA (L04A)
ICD-10 Codes (AIS) D59.5Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (Marchiafava-Micheli)
Alpha-ID Codes (AIS) I118016PNH (Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie)
DDD Tagesdosis 58.9 mg parenteral
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):

  • bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität,
  • bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden
Patientengruppe Indikation ZVT
a) Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse Eculizumab
b) Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind Eculizumab

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		0 (Daten nicht akzeptiert)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + kein Vergleich)
Grund für Patientengruppenbildung (G-BA) Vorbehandlung

  • Klinische Studien
    • Bei der Studie ALXN1210-PNH-304 handelt es sich um eine laufende einarmige Phase III-Studie.
    • Bei der Studie M07-005 handelt es sich um eine einarmige Phase I / II-Studie.

a) Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
  • Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304.
  • Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.

b) Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
  • Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.

Zugehörige Verfahren



<< Liste aller Beschlüsse