Ravulizumab (4) – Ultomiris®

• Klinische Studien
  • Bei der Studie CHAMPION handelt es sich um eine doppelblinde, randomisierte kontrollierte Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab mit Placebo - jeweils gegebenenfalls in Kombination mit einer Standardbehandlung – über 26 Wochen verglichen wurde.
  • Bei der Studie REGAIN handelt es sich um eine randomisierte kontrollierte, doppelblinde, Phase 3-Studie zur Behandlung mit Eculizumab im Vergleich zu Placebo – jeweils gegebenenfalls zusätzlich zu einer Standardbehandlung – über 26 Wochen.

Erwachsene mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis, die für eine Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung in Frage kommen

• Für Erwachsene mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis, die für eine Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung in Frage kommen, ist der Zusatznutzen nicht belegt.
• Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
• Gesamtbewertung
  • Für die Nutzenbewertung von Ravulizumab zur Behandlung AChR-AK-positiver Erwachsener mit generalisierter Myasthenia gravis als Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung wurden die Ergebnisse der Phase 3-Studie CHAMPION, sowie ein indirekter Vergleich basierend auf dieser Studie und der Studie REGAIN zu Eculizumab vorgelegt.
  • In der Studie CHAMPION wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab gegenüber Placebo – jeweils ggf. zusätzlich zur Standardtherapie – verglichen. Es liegen somit keine direkt vergleichenden Daten für Ravulizumab gegenüber der im vorliegenden Verfahren angepassten zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
  • Darüber hinaus ist der vom pharmazeutischen Unternehmer dargestellte indirekte Vergleich mittels IPW über den Brückenkomparator Placebo zum Vergleich von Ravulizumab gegenüber Eculizumab zur Ableitung des Zusatznutzens für die Teilpopulation der therapierefraktären Patientinnen und Patienten nicht geeignet, da nicht von einer ausreichenden Ähnlichkeit der Studienpopulationen ausgegangen werden kann.
  • Für Erwachsene mit AChR-AK-positiver generalisierter Myasthenia gravis, die für eine Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung in Frage kommen, liegen somit keine geeigneten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.