Zanubrutinib (1) – Brukinsa®

Morbus Waldenström, Erstlinie (Chemo-Immuntherapie ungeeignet) oder nach mind. 1 Vortherapie

Steckbrief

Start des Verfahrens 15.12.2021 – Zulassung: 22.11.2021
Beschluss 16.06.2022
Wirkstoff Zanubrutinib
Handelsname Brukinsa®
Pharm. Unternehmer Dossier: BeiGene Germany GmbH
Neuer Inverkehrbringer: BeOne Medicines Germany GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-761
ATC-Code L01EL03 BTK-Inhibitoren (L01EL)
ICD-10 Codes (AIS) C88.00Makroglobulinämie Waldenström: Ohne Angabe einer kompletten Remission, C88.01Makroglobulinämie Waldenström: In kompletter Remission
Alpha-ID Codes (AIS) I30532Morbus Waldenström, I31046Morbus Waldenström in kompletter Remission
DDD Tagesdosis 0.32 g oral
Therapeutisches Gebiet Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Non-Hodgkin Lymphom (NHL)
Grund des Verfahrens Erstbewertung

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Eine BRUKINSA-Monotherapie wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Waldenström (MW), die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben, oder zur Erstlinientherapie bei Patienten, die für eine Chemo-Immuntherapie nicht geeignet sind.
Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene mit Morbus Waldenström, die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben, oder Erwachsene ohne Vortherapie, die für eine Chemoimmuntherapie nicht geeignet sind Eine patientenindividuelle Therapie unter Berücksichtigung des Allgemeinzustands und ggf. von Vortherapien und von der Remissionsdauer nach initialer Therapie

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		1 (Aspen)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		H2H vs. ZVT
Metaanalyse
(beste Patientengruppe) 		nein

  • Klinische Studien
    • Für den Nachweis eines Zusatznutzens hat der pharmazeutische Unternehmer im Dossier die Ergebnisse der laufenden, offenen Phase III-Studie ASPEN vorgelegt.

Erwachsene mit Morbus Waldenström, die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben, oder Erwachsene ohne Vortherapie, die für eine Chemoimmuntherapie nicht geeignet sind

  • Im Ergebnis wird daher festgestellt, dass der Zusatznutzen gemäß 5. Kapitel § 18 Absatz 1 Satz 4 VerfO nicht belegt ist.
  • Die Aufbereitung der Studiendaten im Dossier erwies sich in gravierendem Ausmaß als nicht adäquat und inhaltlich unvollständig mit der Folge, dass dies einer sachgerechten Bewertung des Zusatznutzens entgegensteht.
  • Im Dossier lagen für keine der beiden verfügbaren Datenschnitte vollständige Auswertungen zu in der Studie erhobenen, patientenberichteten Endpunkten vor.
  • Zudem fehlten vollständige Subgruppenanalysen und es lagen Mängel in der Auswertung der vorgelegten patientenberichteten Endpunkte vor.
  • Auch die mit der schriftlichen Stellungnahme nachgereichten Auswertungen waren aufgrund der unzureichenden Aufarbeitung nicht geeignet, eine sachgerechte Bewertung des Zusatznutzens zu ermöglichen.

Zugehörige Verfahren



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