Emicizumab (2) – Hemlibra®

• Klinische Studien
  • Bei der Studie HAVEN 3 handelt es sich um eine offene, multizentrische Parallelgruppenstudie mit drei randomisierten und einem nicht randomisierten Arm.
  • Bei der Studie SPINART handelt es sich um eine randomisierte, offene, multizentrische Parallelgruppenstudie zum Vergleich einer Routineprophylaxe mit rekombinanten Faktor-VIII-Präparaten (Octocog alfa) mit einer Bedarfsbehandlung mit rekombinanten Faktor-VIII-Präparaten (Octocog alfa).

Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, die für eine Routineprophylaxe in Frage kommen

• Für Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper ist der Zusatznutzen für Emicizumab als Routineprophylaxe gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
• Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
• Morbidität - Anzahl behandelter Blutungen
  • Die Ergebnisse des adjustierten, indirekten Vergleichs zu Blutungsereignissen konnten zur Abschätzung der Unterschiede in den annualisierten Blutungsraten berücksichtigt werden.
  • Diese zeigen weder für alle behandelten Blutungen, noch für behandelte Gelenkblutungen statistisch signifikante Unterschiede zwischen einer Routineprophylaxe mit Emicizumab und einer Prophylaxe mit einem rekombinanten Faktor-VIII-Präparat.
  • Diese Daten zu Blutungsraten lassen jedoch ausschließlich Aussagen zur Morbidität zu.
• Darüber hinaus sind weder für die Kategorie der Lebensqualität, noch für weitere Morbiditätsendpunkte oder für die Mortalität verwertbare Daten vorhanden.
• Fazit
  • Eine Abwägung eines Zusatznutzens bzw. geringeren Nutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich, sodass kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden kann.