Emicizumab (3) – Hemlibra®

Moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.03.2023 – Zulassung: 23.01.2023
Beschluss 17.08.2023
Wirkstoff Emicizumab
Handelsname Hemlibra®
Pharm. Unternehmer Roche Pharma AG
G-BA Vorgangsnummer D-912
ATC-Code B02BX06 Andere systemische Hämostatika (B02BX)
ICD-10 Codes (AIS) D66Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Alpha-ID Codes (AIS) I27819Hämophilie A
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B)
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Emicizumab (Hemlibra) wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp bei allen Altersgruppen.
Patientengruppe Indikation ZVT
Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII ≥ 1% und ≤ 5%) und einem schweren Blutungsphänotyp ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, die für eine Routineprophylaxe in Frage kommen Plasmatische oder rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate, eingesetzt als Routineprophylaxe

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		0 (Daten nicht akzeptiert)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + kein Vergleich)

  • Klinische Studien
    • Die Studie HAVEN 6 ist eine 1-armige Studie, in die Patientinnen und Patienten aller Altersgruppen mit leichter (Faktor-VIII-Restaktivität > 5 % und < 40 %) oder mittelschwerer (Faktor-VIII-Restaktivität ≥ 1 % und ≤ 5 %) hereditärer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper eingeschlossen wurden, für die nach Einschätzung der Prüfärztin oder des Prüfarztes eine Prophylaxe angezeigt ist.

Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII ≥ 1% und ≤ 5%) und einem schweren Blutungsphänotyp ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, die für eine Routineprophylaxe in Frage kommen

  • Für Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII ≥ 1% und ≤ 5%) und einem schweren Blutungsphänotyp ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, die für eine Routineprophylaxe in Frage kommen, ist der Zusatznutzen für Emicizumab als Routineprophylaxe gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
  • In der Gesamtschau ist für Emicizumab zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
  • Morbidität
    • Primärer Endpunkt der Studie waren die behandelten Blutungen, operationalisiert als annualisierte Blutungsrate.
  • Gesamtschau
    • In der Gesamtschau ist für Emicizumab zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.

Zugehörige Verfahren

Emicizumab (3) Hemlibra® Roche Pharma AG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp 220–240 100% Zusatznutzen nicht belegt
Emicizumab (2) Hemlibra® Roche Pharma AG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörpern 2.000 100% Zusatznutzen nicht belegt
Emicizumab (1) Hemlibra® Roche Pharma AG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 100 50% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen


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