Concizumab (4) – Alhemo®

Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor IX-Inhibitoren

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.10.2025 – Zulassung: 22.08.2025
Beschluss 19.03.2026
Wirkstoff Concizumab
Handelsname Alhemo®
Pharm. Unternehmer Novo Nordisk GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-1238
ATC-Code B02BX10 Andere systemische Hämostatika (B02BX)
ICD-10 Codes (AIS) D67Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Alpha-ID Codes (AIS) I27821Hämophilie B
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Concizumab wird angewendet zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einer mittelschweren/schweren Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel; FIX ≤ 2 %) ohne FIX-Hemmkörper.
Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (FIX ≤ 2 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe <ul><li>eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten</li></ul>

Studien und Ergebnisse

  • Klinische Studien
    • Der pharmazeutische Unternehmer legt die zulassungsbegründende, multizentrische, teilweise randomisierte, offene Studie Explorer8 mit einem Vergleich einer Routineprophylaxe mit Concizumab und einer Bedarfsbehandlung mit Faktorpräparaten vor, in der männliche Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit angeborener schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) oder mittelschwerer/schwerer Hämophilie B (FIX ≤ 2 %) ohne Faktor-VIII- bzw. Faktor-IX-Inhibitoren eingeschlossen wurden.

Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (FIX ≤ 2 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe

  • Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (FIX ≤ 2 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Concizumab keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
  • Die vorgelegte Studie ist aufgrund des fehlenden Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
  • In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (FIX ≤ 2 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.

Zugehörige Verfahren



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