Concizumab (3) – Alhemo®

Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor VIII-Inhibitoren

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.10.2025 – Zulassung: 22.08.2025
Beschluss 19.03.2026
Wirkstoff Concizumab
Handelsname Alhemo®
Pharm. Unternehmer Novo Nordisk GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-1237
ATC-Code B02BX10 Andere systemische Hämostatika (B02BX)
ICD-10 Codes (AIS) D66Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Alpha-ID Codes (AIS) I27819Hämophilie A
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Grund des Verfahrens Neues Anwendungsgebiet

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Concizumab wird angewendet zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einer schweren Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel; FVIII < 1 %) ohne FVIII-Hemmkörper.
Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII &lt; 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe <ul><li>eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten oder Emicizumab</li></ul>

Studien und Ergebnisse

Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe

  • Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Concizumab keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
  • Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Studie für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe für Concizumab kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden.
  • In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
  • Gesamtbewertung
    • In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.

Zugehörige Verfahren



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