Concizumab (1) – Alhemo®

Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, mit Faktor VIII-Inhibitoren

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.05.2025 – Zulassung: 13.12.2024
Beschluss 16.10.2025
Wirkstoff Concizumab
Handelsname Alhemo®
Pharm. Unternehmer Novo Nordisk GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-1187
ATC-Code B02BX10 Andere systemische Hämostatika (B02BX)
ICD-10 Codes (AIS) D66Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Alpha-ID Codes (AIS) I27819Hämophilie A
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Grund des Verfahrens Erstbewertung

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Concizumab wird angewendet zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) mit FVIII-Hemmkörpern ab einem Alter von 12 Jahren.
Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe <ul><li>Emicizumab</li></ul>

Studien und Ergebnisse

  • Klinische Studien
    • Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, multizentrische, teilweise randomisierte, offene Studie Explorer7 mit einem Vergleich einer Routineprophylaxe mit Concizumab und einer Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten vor, in der männliche Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit angeborener Hämophilie A oder B jeglicher Krankheitsschwere und Faktor-VIII- bzw. Faktor-IX-Inhibitoren eingeschlossen wurden.

Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe

  • Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Concizumab keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
  • Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Studie für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe für Concizumab kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden.
  • Gesamtschau
    • In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.

Zugehörige Verfahren



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