Sofosbuvir / Velpatasvir (3) – Epclusa®

• Klinische Studien
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt für Patientinnen und Patienten im Alter von 3 bis unter 6 Jahren Ergebnisse der nicht-randomisierten, multizentrischen, einarmigen Studie GS-US-342-1143 vor.

Kinder mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 6 Jahren

• Mortalität
  • Es traten keine Todesfälle auf.
• Morbidität
  • 87,9 % der 3 bis < 6-jährigen Patientinnen und Patienten mit Genotyp 1 oder 4 sowie 62,5 % der Patientinnen und Patienten mit Genotyp 2 oder 3 unter Sofosbuvir/Velpatasvir erreichten ein anhaltendes virologisches Ansprechen 12 bzw. 24 Wochen nach Therapieende (SVR12, SVR24).
  • Für die als zweckmäßige Vergleichstherapie bestimmten Wirkstoffkombinationen wurde bei Kindern im Alter von 3 bis < 12 Jahren bei Ledipasvir/Sofosbuvir (relevant für Patientinnen und Patienten mit Infektion der Genotypen 1, 4, 5 oder 6) bei ≥ 95 % der Patientinnen und Patienten das anhaltende virologische Ansprechen 12 bzw. 24 Wochen nach Therapieende beobachtet.
  • Für die zweckmäßige Vergleichstherapie Glecaprevir/Pibrentasvir wurden SVR12-Raten von 98,3 % der Patientinnen und Patienten mit Genotyp 1, 4, 5 oder 6 bzw. 90 % bei Patientinnen und Patienten mit Genotyp 2 oder 3 beobachtet.
• Gesundheitsbezogene Lebensqualität
  • Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der Studie mittels PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory) zu Studienbeginn sowie zu Woche 24 nach Therapieende erhoben.
  • Es ergibt sich im Mittel eine Änderung im Studienverlauf von – 1,9 Punkten zu Woche 24 im Gesamtscore.
  • Aufgrund der nichtvergleichenden Daten sind die Ergebnisse nicht ausreichend interpretierbar.
• Nebenwirkungen
  • Insgesamt wurde ein Abbruch wegen UEs beobachtet.
  • Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs) oder schwere UEs traten in der Studie nicht auf.
• Gesamtbewertung
  • Die vorgelegte einarmige Studie GS-US-342-1143 ist aufgrund des Fehlens des Vergleiches zur jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet; dies wäre allenfalls bei sehr großen Effekten im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie möglich.
  • Die vorliegenden Daten der Studie ermöglichen aufgrund des hohen Anteils an Patientinnen und Patienten mit Therapieabbruch und dem damit verbundenen Anteil imputierter Werte nur eine sehr eingeschränkte Einordnung der Ergebnisse.
  • Ein anhaltendes virologisches Ansprechen 12 bzw. 24 Wochen nach Therapieende wurde unter Sofosbuvir/Velpatasvir bei 87,9 % der Patientinnen und Patienten mit Genotyp 1 oder 4 sowie 62,5 % der Patientinnen und Patienten mit Genotyp 2 oder 3 erreicht.
  • Es traten keine Todesfälle auf. Es trat ein unerwünschtes Ereignis auf, das zum Therapieabbruch führte. Die vorliegenden Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität sind nicht ausreichend interpretierbar.
  • Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Daten kein Zusatznutzen abgeleitet werden.