Sofosbuvir / Velpatasvir (2) – Epclusa®

• Klinische Studien
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt für Patienten im Alter von 6 bis unter 12 Jahren Ergebnisse einer Teilpopulation (n=73) der Studie 1143 vor. Dabei handelt es sich um eine offene, multizentrische, einarmige Studie zur Untersuchung von Sofosbuvir/Velpatasvir bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis unter 18 Jahren mit chronischen Hepatitis-C-infektionen.

a) Patienten im Alter zwischen 6 und < 12 Jahren mit chronischer Hepatitis C (Genotypen 1, 4, 5 oder 6)

• Zusatznutzen nicht belegt
• Ein Zusatznutzen von Sofosbuvir/Velpatasvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
• Mortalität
  • Es traten keine Todesfälle auf.
• Morbidität
  • Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Teilpopulation der 6 bis < 12-jährigen Patienten in der Studie 1143 unter Sofosbuvir/Velpatasvir bei 68 von 73 (93,2 %) Patienten erreicht.
  • Die Ergebnisse der Studie 1143 liegen in derselben Größenordnung wie diejenigen der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ledipasvir/Sofosbuvir bzw. Sofosbuvir plus Ribavirin.
  • Für Ledipasvir/Sofosbuvir wurden SVR12 und SVR 24 von 95-100% beobachtet (siehe Beschluss des G-BA vom 21. Januar 2021).
• Gesundheitsbezogene Lebensqualität
  • Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der Studie 1143 mittels PedsQL 4.0 SF15 (Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 Short Form 15) zu Studienbeginn und 24 Wochen nach Therapieende erhoben.
  • Es ergibt sich für die gesamte Teilpopulation eine Änderung im Studienverlauf um 4,2 Punkte im Gesamtscore.
  • Aufgrund der nichtvergleichenden Daten sind die Ergebnisse nicht ausreichend interpretierbar.
• Nebenwirkungen
  • In der Studie 1143 traten jeweils zwei schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und zwei Abbrüche wegen unerwünschten Ereignissen auf.
• Gesamtbewertung / Fazit
  • Die vorgelegte einarmige Studie 1143 ist aufgrund des Fehlens des Vergleiches zur jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet; dies wäre allenfalls bei sehr großen Effekten im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie möglich.
  • Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Teilpopulation der 6 bis < 12-jährigen Patienten in der Studie 1143 unter Sofosbuvir/Velpatasvir bei 68 von 73 (93,2 %) Patienten erreicht. Die Ergebnisse der Studie 1143 liegen in derselben Größenordnung wie diejenigen der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ledipasvir/Sofosbuvir bzw. Sofosbuvir plus Ribavirin.
  • Es traten keine Todesfälle, und nur zwei schwerwiegende unerwünschte Ereignisse sowie zwei unerwünschte Ereignisse auf, die zum Therapieabbruch führten. Die vorliegenden Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität sind nicht ausreichend interpretierbar.
  • Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Daten kein Zusatznutzen abgeleitet werden.

b) Patienten im Alter zwischen 6 und < 12 Jahren mit chronischer Hepatitis C (Genotypen 2 oder 3)

• Zusatznutzen nicht belegt
• Ein Zusatznutzen von Sofosbuvir/Velpatasvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.
• Mortalität
  • Es traten keine Todesfälle auf.
• Morbidität
  • Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Teilpopulation der 6 bis < 12-jährigen Patienten in der Studie 1143 unter Sofosbuvir/Velpatasvir bei 68 von 73 (93,2 %) Patienten erreicht.
  • Die Ergebnisse der Studie 1143 liegen in derselben Größenordnung wie diejenigen der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ledipasvir/Sofosbuvir bzw. Sofosbuvir plus Ribavirin.
  • Für Sofosbuvir plus Ribavirin wurden SVR12 und SVR 24 von 94,4 -100% beobachtet (siehe Beschluss des G-BA vom 21. Januar 2021).
• Gesundheitsbezogene Lebensqualität
  • Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der Studie 1143 mittels PedsQL 4.0 SF15 (Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 Short Form 15) zu Studienbeginn und 24 Wochen nach Therapieende erhoben.
  • Es ergibt sich für die gesamte Teilpopulation eine Änderung im Studienverlauf um 4,2 Punkte im Gesamtscore.
  • Aufgrund der nichtvergleichenden Daten sind die Ergebnisse nicht ausreichend interpretierbar.
• Nebenwirkungen
  • In der Studie 1143 traten jeweils zwei schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und zwei Abbrüche wegen unerwünschten Ereignissen auf.
• Gesamtbewertung / Fazit
  • Die vorgelegte einarmige Studie 1143 ist aufgrund des Fehlens des Vergleiches zur jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet; dies wäre allenfalls bei sehr großen Effekten im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie möglich.
  • Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Teilpopulation der 6 bis < 12-jährigen Patienten in der Studie 1143 unter Sofosbuvir/Velpatasvir bei 68 von 73 (93,2 %) Patienten erreicht. Die Ergebnisse der Studie 1143 liegen in derselben Größenordnung wie diejenigen der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ledipasvir/Sofosbuvir bzw. Sofosbuvir plus Ribavirin.
  • Es traten keine Todesfälle, und nur zwei schwerwiegende unerwünschte Ereignisse sowie zwei unerwünschte Ereignisse auf, die zum Therapieabbruch führten. Die vorliegenden Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität sind nicht ausreichend interpretierbar.
  • Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Daten kein Zusatznutzen abgeleitet werden.

c) Patienten im Alter zwischen 12 und <18 Jahren mit chronischer Hepatitis C (Genotypen 1, 4, 5 oder 6)

• Zusatznutzen nicht belegt
• Da der pharmazeutische Unternehmer für die Bewertung des Zusatznutzens von Sofosbuvir/Velpatasvir im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Jugendlichen zwischen 12 und < 18 Jahren mit chronischer Hepatitis-C-Infektion keine Daten vorlegt, ist ein Zusatznutzen von Sofosbuvir/Velpatasvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für diese Patienten nicht belegt.

d) Patienten im Alter zwischen 12 und <18 Jahren mit chronischer Hepatitis C (Genotypen 2 oder 3)

• Zusatznutzen nicht belegt
• Da der pharmazeutische Unternehmer für die Bewertung des Zusatznutzens von Sofosbuvir/Velpatasvir im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Jugendlichen zwischen 12 und < 18 Jahren mit chronischer Hepatitis-C-Infektion keine Daten vorlegt, ist ein Zusatznutzen von Sofosbuvir/Velpatasvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für diese Patienten nicht belegt.