Apremilast (2) – Otezla®

• Klinische Studien
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt für die zu bewertende Patientenpopulation die zulassungsbegründende Studie RELIEF vor, in der Apremilast (30 mg, oral, 2-mal täglich) gegenüber einer Placebo-Behandlung über einen Zeitraum von 12 Wochen verglichen wurde.
  • Bei dieser Studie handelt es sich um eine doppelblinde, parallele RCT, die eine Behandlung des Behçet-Syndroms mit Etanercept (25 mg, 2-mal pro Woche als subkutane Injektion) gegenüber einer Placebo-Behandlung vergleicht.
  • Bei dieser Studie handelt es sich um eine doppelblinde, parallele RCT, die eine Behandlung Behçet-Syndrom-assoziierter genitaler und oraler Aphthen mit Thalidomid (300 mg/Tag oral oder 100 mg/Tag oral) gegenüber einer Behandlung mit Placebo vergleicht.

Erwachsene Patienten mit oralen Aphthen, die mit dem Behçet-Syndrom assoziiert sind und für die eine systemische Therapie infrage kommt

• Für erwachsene Patienten mit oralen Aphthen, die mit dem Behçet-Syndrom assoziiert sind und für die eine systemische Therapie infrage kommt, ist der Zusatznutzen von Apremilast gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
• Morbidität
  • Primärer Endpunkt der Studie war die Fläche unter der Kurve für die Anzahl oraler Aphthen.
  • Weitere Endpunkte waren Anzahl, Ansprechrate und Schmerzhaftigkeit der oralen Aphthen, die Zeit bis zur vollständigen Remission oder bis zu einem Rezidiv sowie Endpunkte zur Messung der Krankheitsaktivität.
• Gesamtschau
  • In der Gesamtschau kommt der G-BA daher zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Apremilast gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist.
  • Die Ergebnisse erlauben somit keinen Vergleich der zu untersuchenden Intervention gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
  • Zudem wird bei einer chronischen Erkrankung wie dem Behçet-Syndrom grundsätzlich eine Studiendauer von 24 Wochen als notwendig erachtet. Die aktiv kontrollierte Studiendauer ist daher mit 12 Wochen für die Ableitung eines Zusatznutzens zu kurz.
  • Die identifizierten Studien sind jedoch entweder aufgrund einer sehr kurzen Studiendauer von 4 Wochen oder aufgrund heterogener Ein- und Ausschlusskriterien sowie unterschiedlicher Patientencharakteristika zu Studienbeginn nicht für einen indirekten Vergleich geeignet.