Sucroferric Oxyhydroxide (2) – Velphoro®
Serumphosphatspiegelkontrolle bei chron. Nierenerkrankung, ≥ 2 bis 18 Jahre
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 15.12.2020 – Zulassung: 16.11.2020 |
|---|---|
| Beschluss | 03.06.2021 |
| Wirkstoff | Sucroferric Oxyhydroxide |
| Handelsname | Velphoro® |
| Pharm. Unternehmer |
Dossier: Fresenius Medical Care Deutschland GmbH
Neuer Inverkehrbringer: Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-635 |
| ATC-Code | V03AE05 Mittel zur Behandlung der Hyperkaliämie und Hyperphosphatämie (V03AE) |
| ICD-10 Codes (AIS) | E83.38Sonstige Störungen des Phosphorstoffwechsels und der Phosphatase, N18.4Chronische Nierenkrankheit, Stadium 4, N18.5Chronische Nierenkrankheit, Stadium 5 |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I10335Hyperphosphatämie, I115950Chronische Nierenkrankheit, Stadium 5, I115954Chronische Nierenkrankheit, Stadium 4 |
| DDD Tagesdosis | 1.5 g oral |
| Therapeutisches Gebiet | Sonstiges Chronische Nierenerkrankung (CKD) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
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Velphoro wird zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit CKD-Stadium 4 - 5 (definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m²) oder mit dialysepflichtiger CKD eingesetzt. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Kinder und Jugendliche ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4 - 5 (definiert durch eine GFR < 30 ml/ min/ 1,73 m²) oder dialysepflichtiger CKD | Eine Therapie nach Maßgabe des Arztes. Neben Sevelamercarbonat stellen auch Kalzium-haltige Phosphatbinder (alleine oder in Kombination) geeignete Komparatoren für die vorliegende Nutzenbewertung im Rahmen einer Therapie nach Maßgabe des Arztes dar. Im vorliegenden Anwendungsgebiet sind jedoch Sevelamercarbonat für Kinder unter 6 Jahren oder mit einer Körperoberfläche ≤ 0,75 m² sowie Kalzium-haltige Phosphatbinder nicht zugelassen |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (Daten nicht akzeptiert) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: H2H vs. ZVT) |
- Klinische Studien
- Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Nutzenbewertung die Zulassungserweiterungs-begründende Studie PA-CL-PED-01 vor. Diese ist eine multizentrische, offene randomisierte Studie zum Vergleich von Sucroferric Oxyhydroxide mit Kalziumazetat zur Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen mit CKD.
Kinder und Jugendliche ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4 - 5 (definiert durch eine GFR < 30 ml/ min/ 1,73 m²) oder dialysepflichtiger CKD
- Für Kinder und Jugendliche ab 2 Jahren mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4 -5 (definiert durch eine GFR < 30 ml/ min/ 1.73 m²) oder dialysepflichtiger CKD ist der Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- In der Gesamtschau kommt der G-BA daher zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxide gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist.
- Morbidität - Serumphosphatkonzentration
- Primärer Studien-Endpunkt war der Verlauf der Serumphosphatkonzentration im Interventionsarm bis zum Ende der Titrationsphase.
- Sekundäre Endpunkte waren der Vergleich der Serumphosphatkonzentrationen im Interventions- und Kontrollarm sowie Nebenwirkungen (inklusive Todesfälle).
- Für die Auswertung nach dem im Studienprotokoll vorgesehenen Behandlungszeitraum standen Daten von lediglich 39 % der mit Sucroferric Oxyhydroxide und 10 % der mit Kalziumazetat behandelten Kinder und Jugendlichen zur Verfügung.
- Anhand der Angaben zur Abbruchquote in beiden Armen und Phasen (Titration und Erhaltung) kann abgeschätzt werden, dass im Interventionsarm weniger als die Hälfte und im Vergleichsarm weniger als ein Viertel der randomisierten Teilnehmer über die bei chronischen Erkrankungen erforderliche Dauer von mindestens 24 Wochen behandelt wurde.
- Nebenwirkungen
- Als häufigste Ursache eines vorzeitigen Abbruchs der Behandlung mit der Studienmedikation wurden unerwünschte Ereignisse genannt, welche bei 12 Kindern und Jugendlichen im Interventionsarm (≙ 18 %) und 6 Kindern und Jugendlichen im Vergleichsarm (≙ 32 %) auftraten.
- Des Weiteren führten mangelnde Adhärenz oder Widerruf des Einverständnisses zum Abbruch bei 16 Kindern und Jugendlichen im Interventionsarm (≙ 24 %) und 6 Kindern und Jugendlichen im Vergleichsarm (≙ 32 %).
- Gesamtschau
- In der Studie PA-CL-PED-01 kam es zu einer hohen und zwischen Interventions- und Vergleichsarm unterschiedlichen Rate an frühen Therapieabbrüchen, so dass insgesamt deutlich weniger als 50 % der eingeschlossenen Kinder und Jugendlichen über den bei chronischen Erkrankungen erforderlichen Zeitraum von mindestens 24 Wochen behandelt und ausgewertet werden konnten.
- Zudem wurden in der vorgelegten Studie keine patientenrelevanten Endpunkte zur Morbidität oder Lebensqualität erhoben.
- Des Weiteren wird aufgrund des Single-Komparator-Designs mit Kalziumazetat die Zielpopulation des neuen Anwendungsgebiets nicht vollständig abgebildet.
- Aufgrund der vorliegenden Daten sind Aussagen zum Zusatznutzen nur gegenüber Kalziumazetat möglich.
Zugehörige Verfahren
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