Risdiplam (2) – Evrysdi®
Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 15.09.2023 – Zulassung: 16.08.2023 |
|---|---|
| Beschluss | 07.03.2024 |
| Wirkstoff | Risdiplam |
| Handelsname | Evrysdi® |
| Pharm. Unternehmer | Roche Pharma AG |
| G-BA Vorgangsnummer | D-974 |
| ATC-Code | M09AX10 Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems (M09AX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | G12.0Infantile spinale Muskelatrophie, Typ I (Typ Werdnig-Hoffmann), G12.9Spinale Muskelatrophie, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I3473Infantile spinale Muskelatrophie Typ I, I90303Spinale muskuläre Atrophie |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Nervensystems Spinale Muskelatrophie (SMA) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| a) | Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens | Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec |
| b) | Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA | Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec |
| c) | Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens | Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Best-Supportive-Care |
Studien und Ergebnisse
|
Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
1 (RAINBOWFISH) |
|---|---|
|
Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Single-Arm + kein Vergleich |
|
Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- Für die Nutzenbewertung liegt die Studie RAINBOWFISH vor. Dabei handelt es sich um eine noch laufende 1-armige Studie, in die 26 präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit genetischem Nachweis einer 5q-assoziierten SMA eingeschlossen wurden, die zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Risdiplam nicht älter als 6 Wochen waren.
a) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5qassoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5qassoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
- Die seitens des pharmazeutischen Unternehmers vorgelegte einarmige Studie RAINBOWFISH erlaubt keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie fehlen geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
- Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.
- Mortalität
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
- Morbidität
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
- Nebenwirkungen
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
b) Symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA
- Für symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
- Für symptomatische Patientinnen und Patienten mit klinisch diagnostizierter SMA Typ 1 im Alter < 2 Monate liegen keine Daten vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
- Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für symptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA eine relevante Therapieoption darstellen.
c) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5qassoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5qassoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate und vier Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor. In die Studie wurden 5 Patientinnen und Patienten mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens eingeschlossen, es ist daher unklar, wie hoch der Anteil der Patientinnen und Patienten mit genau 4 Kopien des SMN2-Gens ist.
- Für die Bewertung des Zusatznutzens von Risdiplam gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie fehlen geeignete vergleichende Daten. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
- Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Risdiplam, der Schwere der Erkrankung und den Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Risdiplam für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens eine relevante Therapieoption darstellen.
- Mortalität
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate und vier Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
- Morbidität
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate und vier Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
- Nebenwirkungen
- Für präsymptomatische Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate und vier Kopien des SMN2-Gens liegen Ergebnisse aus der einarmigen Studie RAINBOWFISH für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Zugehörige Verfahren
| Risdiplam (2) | Evrysdi® | Roche Pharma AG | Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate | 56–95 | 100% Zusatznutzen nicht belegt | |
| Risdiplam (1) | Evrysdi® | Roche Pharma AG | Spinale Muskelatrophie, ≥ 2 Monate | 992–2.142 | 42% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan |
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