Nonacog beta pegol (2) – Refixia®
Hämophilie B, < 12 Jahre
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.09.2023 – Zulassung: 04.08.2023 |
|---|---|
| Beschluss | 15.02.2024 |
| Wirkstoff | Nonacog beta pegol |
| Handelsname | Refixia® |
| Pharm. Unternehmer | Novo Nordisk Pharma GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-969 |
| ATC-Code | B02BD36 Blutgerinnungsfaktoren (B02BD) |
| ICD-10 Codes (AIS) | D67Hereditärer Faktor-IX-Mangel |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I27821Hämophilie B |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B) |
| Grund des Verfahrens | Neues Anwendungsgebiet |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) im Alter von < 12 Jahren. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B | Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (keine Daten vorgelegt) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
keine Daten vorgelegt |
- Klinische Studien
- Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die die zulassungsbegründenden einarmigen Studien Paradigm 5 (vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von ≤ 12 Jahren) und Paradigm 6 (nicht vorbehandelte, männliche Patienten im Alter von < 6 Jahren) mit Patienten mit schwerer Hämophilie B (≤ 2 % Faktor-IX-Aktivität) vor.
Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B
- Für Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B ist der Zusatznutzen für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Nonacog beta pegol keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Die vorgelegten, einarmigen Studie sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
- Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Studien für Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden.
- Gesamtschau
- In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten im Alter von < 12 Jahren mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
| Nonacog beta pegol (2) | Refixia® | Novo Nordisk Pharma GmbH | Hämophilie B, < 12 Jahre | 100–110 | 100% Zusatznutzen nicht belegt | |
| Nonacog beta pegol (1) | Refixia® | Novo Nordisk Pharma GmbH | Hämophilie B, ≥ 12 Jahre | 500–570 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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