Nonacog beta pegol (1) – Refixia®
Hämophilie B, ≥ 12 Jahre
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.11.2017 – Zulassung: 02.06.2017 |
|---|---|
| Beschluss | 19.04.2018 |
| Wirkstoff | Nonacog beta pegol |
| Handelsname | Refixia® |
| Pharm. Unternehmer | Novo Nordisk Pharma GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-322 |
| ATC-Code | B02BD36 Blutgerinnungsfaktoren (B02BD) |
| ICD-10 Codes (AIS) | D67Hereditärer Faktor-IX-Mangel |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I27821Hämophilie B |
| DDD Tagesdosis | 800 E parenteral |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B) |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen | Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
2 (NN7999-3747, NN7999-3775) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Single-Arm + kein Vergleich |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- Bei den im Dossier dargestellten Zulassungsstudien NN7999-3747 und NN7999-3775 handelt es sich um offene, multizentrische, unkontrollierte Studien zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nonacog beta pegol bei vorbehandelten männlichen Patienten im Alter von 13 bis 70 Jahren mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie B.
Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)
- Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) ist der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt keine relevanten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Nonacog beta pegol vor.
- Der G-BA betrachtet die dargelegten Ergebnisse insgesamt als nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
- Fazit
- Der pharmazeutische Unternehmer legt keine relevanten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Nonacog beta pegol vor.
- Der G-BA betrachtet die dargelegten Ergebnisse insgesamt als nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Nonacog beta pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
- Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
Zugehörige Verfahren
| Nonacog beta pegol (2) | Refixia® | Novo Nordisk Pharma GmbH | Hämophilie B, < 12 Jahre | 100–110 | 100% Zusatznutzen nicht belegt | |
| Nonacog beta pegol (1) | Refixia® | Novo Nordisk Pharma GmbH | Hämophilie B, ≥ 12 Jahre | 500–570 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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